NanoScope Therapeutics公司发布其专有宽带快速多特性视蛋白技术作用机制的详细信息
2025年7月22日 | PR Newswire
新发表的研究论文揭示了NanoScope Therapeutics公司合成视蛋白的独特结构与功能，证实其在视力恢复领域的潜力
达拉斯消息 - 专注于开发和商业化新型基因疗法以治疗视网膜退行性疾病导致视力丧失患者的生物技术公司NanoScope Therapeutics公司（纳斯达克代码：NANO）今日宣布，其研究论文《用于神经调节的宽带快速多特性视蛋白（MCO）拓扑结构与作用机制》已在Wiley旗下享有盛誉的《先进治疗学》（Advanced Therapeutics）期刊发表。该同行评审期刊以展示高影响力的生物医学研究著称。论文详细阐述了该公司专有的治疗技术——MCO的生物物理特性，包括其独特的结构与功能，并揭示了通过预测性蛋白质建模、分子分析和电生理学相结合的研究方法。
这篇论文重点展示了NanoScope公司的突破性研究成果，这些发现为接受其核心治疗资产MCO-010治疗的患者观察到的临床效果提供了理论支撑。研究结果为该技术的进一步发展奠定了基础，有望帮助受多种视网膜退行性疾病导致视力丧失的患者。通过电生理记录功能研究证实，MCO在环境光照下即可激活，具有快速开关动力学和高光敏特性，并在整个可见光谱范围内保持宽广的动态范围，从而实现MCO表达细胞的稳健高效光激活。
"我们开发的环境光激活MCO具有高效作用机制，这源于其独特的结构设计——实现了宽带光敏感性与快速通道动力学的结合，" NanoScope Therapeutics公司总裁兼首席科学官、论文主要作者Samarendra Mohanty博士表示："基于这项研究和多项临床试验，我们已启动针对MCO-010的生物制剂许可申请（BLA）滚动提交，该疗法有望成为首个针对视网膜色素变性（RP）的不依赖基因的疗法。"
MCO融合蛋白独特的拓扑结构和功能激活特性是首次报道，这些发现将MCO视蛋白的体外和体内疗效直接关联，为通过神经调节恢复视网膜退行性疾病患者视力提供了关键基础。
华盛顿大学心理学系教授Ione Fine博士评论道："这篇论文全面比较了MCO与其他正在开发的视蛋白在治疗视网膜退行性疾病中的表现。这些研究成果为计算建模提供了关键见解，可预测接受MCO和其他视蛋白治疗的患者视力恢复效果。"
关于NanoScope Therapeutics公司
NanoScope Therapeutics致力于开发不依赖基因的光遗传学视力恢复疗法，造福数百万因视网膜退行性疾病失明的患者。继RP（视网膜色素变性）的RESTORE IIb期多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772）结束研究结果获得积极结果后，公司宣布计划启动MCO-010治疗RP的BLA提交程序。若获批，MCO-010有望成为RP患者的治疗标准，仅需单次门诊玻璃体内注射，无需进行基因检测。公司还在Stargardt病（SD）的STARLIGHT II期临床试验（NCT05417126）中取得积极结果，并计划于2025年启动III期注册试验。MCO-010已获得美国食品药品监督管理局（FDA）对RP和SD的快速通道认定和孤儿药认定。临床前项目包括正在进行IND使能研究的Leber先天性黑蒙症（LCA），以及已准备IND申请的地理性萎缩（GA）项目。
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NanoScope Therapeutics公司
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