里程碑：化疗药物首次使白血病进入缓解期
日期：1954年12月6日
地点：纽约斯隆·凯特林研究所与韦尔·康奈尔医学院
人物：格特鲁德·埃利恩（Gertrude Elion）及其团队
1954年，研究人员描述了一种能使急性白血病儿童进入缓解期的新药。该药物将成为首批化疗药物之一，并为后续"理性"药物设计方法奠定基础。
格特鲁德·埃利恩于1941年获得化学硕士学位，但因当时女性无法获得研究生研究岗位而屡遭拒绝。据她1988年撰写的自传摘要，她曾担任中学化学教师和超市食品质量检测员。
然而到1944年，她成功加入伯勒斯·威康制药公司（现为葛兰素史克）乔治·希钦斯（George Hitchings）的实验室。希钦斯正开发一种新型药物研发方法，摒弃了此前主导药物设计的试错模式。埃利恩在1988年写道："其中一个决定性因素可能是我深爱的祖父在我15岁时死于癌症。我强烈渴望做些最终可能治愈这种可怕疾病的事情。"
希钦斯和埃利恩推断：所有活细胞都需要构成DNA的核酸进行复制，因此快速增殖的细胞（如侵入性细菌和肿瘤细胞）需要更多此类化合物来维持其旺盛生长。据此，他们认为抑制核酸合成的化合物可遏制癌症生长。
1950年，32岁的埃利恩团队发现一种嘌呤衍生物——6-巯基嘌呤（6-MP），能在实验室器皿中抑制细菌细胞和白血病细胞的生长。此后两年，他们在动物肿瘤中测试该药物，证实其可延缓肿瘤生长。1952年，研究人员对107名各类癌症患者展开试验，包括45名儿童和18名成人急性白血病患者。此前，这些儿童确诊后通常数月内死亡，缺乏有效治疗方案。
早期化疗药物多基于芥子气等剧毒化合物，而服用6-MP的儿童耐受性相对良好，15名儿童获得数周至数月的完全缓解。尽管效果有限，但这已超越既往可能。埃利恩回忆道："当孩子们好转时我欣喜若狂，当他们再次病重时我心碎不已。"
希钦斯和埃利恩决心探索其他相关化合物以实现更持久的缓解。1950年代末，他们开发出联合疗法：将简·赖特（Jane Wright）博士团队研发的另一种化疗药物甲氨蝶呤与6-MP结合，使部分急性白血病患儿获得长期稳定缓解。
在数十年职业生涯中，埃利恩陆续研发出多种重要药物：硫唑嘌呤（用于类风湿关节炎和移植抗排斥）、阿昔洛韦（治疗生殖器疱疹、水痘和带状疱疹的抗病毒药）以及AZT（首款有效对抗艾滋病的药物）。1988年，她因在"药物设计重要原理"方面的贡献（包括6-MP研究），与希钦斯和詹姆斯·布莱克共同获得诺贝尔生理学或医学奖。
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