阿尔茨海默病在欧盟影响超过800万人，而欧洲药品管理局（EMA）批准的延缓疾病进展药物极少。上周五EMA拒绝礼来公司（Eli Lilly）研发的阿尔茨海默药物Kisunla，认为该药潜在的致命性脑肿胀风险超过治疗益处。目前阿尔茨海默治疗药物价格高昂、风险显著且临床效果有限，而美国、中国、日本和英国已批准该药，可能导致欧洲患者错失治疗机会。
"抗淀粉样蛋白药物属于全新疗法，仅在部分区域获批"，阿尔茨海默欧洲组织（Alzheimer Europe）的Angela Bradshaw表示。尽管该组织对EMA决定表示失望，但Bradshaw强调全球尚未完全掌握药物的长期风险。在涉及近2000人的Ⅲ期临床试验中，Kisunla在18个月内将认知衰退速度降低35%，但导致3例淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）致死病例。礼来公司执行副总裁Ilya Yuffa上周表示希望EMA重新评估该决定："令人失望的评审意见意味着患者必须继续等待。"
致命疗法的争议
EMA是否因副作用拒绝Kisunla？官方回应并非单一因素。美国食品药品监督管理局（FDA）与EMA对该类药物的审批立场存在差异，原因在于两者遵循不同法律基础。EMA发言人指出，FDA采用基于淀粉样蛋白减少的加速审批机制，而EMA坚持要求以临床终点作为完全获批标准，这种差异可被解读为对药物疗效信心的不同。
无银弹疗法
近期阿尔茨海默药物主要针对β-淀粉样蛋白斑块——这种在大脑积累的蛋白质被认为是神经退行性疾病的核心病因。2024年EMA曾拒绝百健（Biogen）与卫材（Eisei）开发的抗淀粉样蛋白药物Leqembi，数月后修正决定，限定在更小人群使用以控制风险。巴塞罗那脑研究中心BBRC研究员Natalia Vilor-Tejedo博士解释："抗淀粉样蛋白药物显示有限疗效，主要针对晚期病理特征，是解决方案的一部分，但绝非万能。"EMA指出该疾病可能存在多种病因，其他研究方向包括空气污染与特定免疫反应基因变异的影响。该机构强调"单一特效药"可能性极低，未来可能需要联合用药方案，尤其面对欧洲老龄化社会。
长路漫漫
Bradshaw认为医疗体系同样需要革新："医疗系统、政府和保险支付方必须在基础设施、人员培训方面加大投入，才能真正转化创新成果。"许多患者往往在疾病晚期才意识到患病。欧洲委员会最终决定Kisunla和Leqembi等药物是否能在欧洲上市，尽管EMA顾问团队提供安全性评估，但最终市场授权由欧盟委员会裁定。
潜力突破者
瑞士制药公司罗氏（Roche）正在研发Kisunla和Leqembi的竞争药物，该公司周四称临床试验已展现积极数据。减肥药物司美格鲁肽（semaglutide）与阿尔茨海默诊断风险降低40%相关，周三《自然》期刊发表的研究显示带状疱疹疫苗或能降低痴呆风险。EMA尚未回应是否会评估司美格鲁肽在阿尔茨海默领域的应用可能性。
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