Riley儿童医院成功实施了一例使用已故捐赠者干细胞的儿科骨髓移植手术，这可能为患有侵袭性血液癌症的儿童扩大治疗选择。
据社区公告，该手术对象是居住在布卢明顿的14岁少年Noah Britt，他于8月被诊断出患有急性髓系白血病。
在接受化疗反应欠佳后，医生确定骨髓移植提供了最佳生存机会。
公告称，今年1月，Britt接受了来自活体捐赠者登记库的干细胞移植，但细胞未能植入，且没有其他合适的匹配供体。如果没有新的捐赠者，Britt将无法存活。
Britt通过HOPE项目接受了已故捐赠者的骨髓干细胞移植，该项目是PRESERVE I临床试验的扩展使用部分。该计划为12至80岁急需移植但无法找到合适活体捐赠者匹配的患者提供冷冻保存的造血祖细胞骨髓。
移植于2月份完成。Britt现已进入缓解期，并继续与他的肿瘤科团队进行随访护理。
已故捐赠者干细胞解决主要障碍
据公告，每年有超过18,000名美国人，包括约4,000名儿童，被诊断出可能需要骨髓移植才能存活的血液癌症。对于患有侵袭性白血病的患者，疾病会破坏骨髓产生健康血细胞的能力，使及时治疗至关重要。
传统上，干细胞是从活体相容捐赠者处收集的，通常是家庭成员或通过国家登记库确定的匹配者。利用已储存的已故捐赠者干细胞的机会解决了骨髓移植中最大的障碍之一：为急需移植的患者尽快找到相容捐赠者。传统的捐赠者搜索可能需要数月时间，有些患者永远找不到合适的匹配。
HOPE项目使用从先前同意的已故器官捐赠者处回收的干细胞移植物。这些细胞经过冷冻保存并储存在预先储存的库存中，使移植中心能够在数天内而非数月内获取它们。公告称，由于细胞可立即使用，这种方法可能会显著减少等待时间，并为其他治疗选择有限的患者扩大移植获取途径。
迄今为止，全球已有28名患者接受了使用此技术的移植，早期同行评审的临床数据显示快速植入。据公告，一些患者在短短17天内就开始产生健康的新血细胞。
"当Noah的第一次移植失败且他没有可用的活体捐赠者匹配时，我们面临着与时间赛跑的局面，"Riley儿童医院儿科干细胞移植项目医学主任、印第安纳大学医学院临床儿科学副教授Jodi Skiles博士在公告中表示。"由于这些干细胞已经储存并准备使用，我们能够在数天内采取行动，而不是数月。这种治疗有可能为先前几乎没有或完全没有剩余治疗选择的儿童大大扩展移植获取途径，为我们提供了一种填补护理关键缺口的方法，并为面临不可能处境的家庭带来希望。"
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