人工智能与机器学习在药物发现与开发中的整合应用 - 创新药物

核心要点

人工智能和机器学习正在彻底改变药物发现、开发和生命周期管理，解决行业面临的"专利悬崖"和高临床失败率等挑战。
预计在未来十年，AI驱动的平台将创造出大多数新的分子实体，对生物制药研发和市场相关性产生重大影响。
数字孪生和AI工具增强了早期发现、溶解度和个性化临床评估，减少了对传统模型的依赖，加速了临床试验。
生成式AI简化了监管工作流程，自动完成临床证据摘要和试验文件管理，而特定领域模型支持高风险决策。
在AI驱动的精准医学和药物发现方面的合作正在推进肿瘤学和神经学治疗，突显了对数字熟练劳动力的需求。

人工智能和机器学习正帮助制药科学家更高效地为各种疾病领域开发创新和新型治疗方法。

制药公司在研究和开发潜在新产品时面临各种挑战，例如"专利悬崖"和发现新的"重磅"药物的困难。作为药物开发工具箱的一部分，制药公司不仅在发现和开发阶段，而且在整个药物生命周期中整合人工智能和机器学习。这一技术转变不仅仅是关于自动化，而是重新构想如何发现、测试和将疗法推向市场。

凯捷研究所的一份报告详细说明了该行业如何转向AI以降低成本和临床失败率。对八个国家500位高级高管的调查显示，大多数(82%)认为AI将从根本上改变生物制药研发，63%表示如果不能扩大AI规模，公司在创新和市场相关性方面将落后。他们还预计，在未来十年，大多数新分子实体将使用AI驱动的平台创建。

人工智能如何加速早期发现和溶解度研究？

新化学实体的溶解度差一直是药物开发中的一致挑战，估计70–90%的药物候选物被归类为溶解度差。传统上，为这些"砖粉"或"油球"分子确定合适的配方需要大量且昂贵的实证试错。然而，计算机模拟使用AI和机器学习现在被用来预测物理化学性质并指导早期决策。研究人员可以通过利用量子力学计算和分子动力学模拟等工具来确定最佳增溶方法和合适的辅料。这种"超材料节约型"方法显著减少了活性药物成分消耗，并节省了研发成本。一个显著的例子是对化合物CVN424的评估，其中预测建模指导了喷雾干燥配方的选择，加速了整体开发时间表。

数字孪生如何改善个性化临床评估？

在临床前评估中使用数字孪生正在彻底改变药物在人体器官上的测试方式。例如，通过使用离体肺灌注系统，研究人员可以在体外保持人肺存活以收集"干净"的多模态数据。然后，机器学习模型利用这些数据为每个被治疗的器官创建个性化的数字对照组。

这种方法允许在同一器官内直接比较观察到的治疗效果和由数字孪生生成的"未治疗"结果。通过减少对大型对照组和传统动物模型的依赖，数字孪生可能会减少研究规模并加速临床试验。

监管工作流程和市场准入如何简化？

欧盟新法规要求进行复杂的联合临床评估，这增加了监管合规和卫生技术评估的负担。生成式AI被用来处理原始数据以完成这些提交，通过自动化创建临床证据摘要，在某些情况下将初始档案起草时间减少约40%。

除了文档外，代理式AI可以自动完成试验主文件管理中的劳动密集型流程，通过"人在回路中"的质量控制检查点来接收和分类文档。

特定领域模型和安全协作

虽然通用AI模型在语言方面很熟练，但它们通常缺乏高度监管的制药市场所需的深度。为了解决这个问题，可以在专有企业文档（如批记录和验证程序）上训练特定领域语言模型，以支持有关药物制造和临床方案的高风险决策。

为了改善监管机构和药物开发者之间的沟通，安全云环境（如PRISM项目）使双方能够实时处理同一文档，使用类似AI代理的功能来加速监管流程，并确保在产品到达患者之前很久就解决安全性和有效性问题。

哪些AI工具正在进入药物开发领域？

近年来，药物开发者在肿瘤学上投入了大量时间、金钱和精力。2026年1月，从事AI驱动精准医学的SOPHiA基因公司宣布与MD安德森癌症中心合作，将利用SOPHiA基因公司的AI驱动分析平台。这些组织将启动研发项目，并共同开发下一代测序肿瘤学测试，以转化复杂的多模态数据。

同样在1月，AI药物发现公司牛津药物设计宣布，它已成功完成一种新型治疗方法的体内验证，该方法针对多种肿瘤类型，使用其GenAI平台开发潜在的同类首创癌症疗法。"在使用复制结直肠癌最早突变事件的基因工程小鼠模型的研究中，牛津药物设计的先导化合物显示出统计学上显著的抗肿瘤活性，疗效可与基准疗法雷帕霉素相媲美，同时未显示可检测到的毒性迹象，"该公司在新闻稿中解释道。

将AI和机器人技术应用于药物发现的Iktos公司进入与制药公司施维雅的多靶点合作协议，目标是利用Iktos的AI协调发现平台，加速肿瘤学和神经学领域新型小分子治疗药物的设计和优化。Iktos将应用其生成式AI和AI协调机器人平台来设计、合成和优化针对多个未公开靶点的小分子，这些小分子随后将由施维雅评估并可能选择用于临床前和临床开发。