人工智能正从辅助角色跃升为药物发现的核心驱动力。到2026年，其影响力将深度重塑靶点选择机制、生物学分析方法以及临床开发决策流程。
人工智能正从零散应用融入药物发现的核心环节。到2026年，它将深刻影响靶点识别方式、生物数据分析路径及临床开发决策过程。随着AI工具在早期发现阶段的应用，计算预测正越来越多地与实验验证同步进行，而非在其之后。这使得研发团队能更早验证生物学假设，更快建立科学信心，并有效降低后期研发失败风险。
AI引导的靶点识别成为研发起点
在早期药物发现中，传统靶点识别依赖文献证据梳理、生物学假设构建及反复实验室验证。该过程往往缓慢且受限于对疾病生物学的片面理解。到2026年，早期靶点筛选将极大依赖计算分析，科学家可在启动湿实验室工作前深入挖掘大型生物数据集。
“2026年，疾病靶点识别将始于计算机模拟探索，再开展湿实验室验证，”萨皮奥科学（Sapio Sciences）生物制剂总监维罗尼卡·德菲利斯（Veronica DeFelice）表示。她解释道，连接实验室信息管理系统的AI引导平台将整合基因组学、蛋白质组学和转录组学数据集，揭示以往孤立分析时难以察觉的分子模式与疾病机制。
通过融合多维度数据，科学家能为生物制剂发现定义更精准的起点。德菲利斯指出，研究人员将据此选择“具有更强生物学依据、更清晰治疗路径的靶点，其关联性与分子验证更为明确”。这将大幅减少临床前开发阶段停滞的研发项目。对靶点生物学的早期信心还能使团队聚焦资源于机制路径明确的候选药物，优化给药方式选择及后续开发决策，避免在研发后期重新审视基础假设。
生物建模融入日常科研流程
除AI引导的靶点识别外，生物建模也将从专业活动转变为早期发现的基石。德菲利斯提到，AI原生实验室系统与数字实验记录本正嵌入结构预测及结合模拟工具。
到2026年，研发多特异性抗体、融合蛋白等复杂生物制剂的科学家，将在投入实验资源前常规进行亲和力与特异性计算评估。将建模纳入日常科研实践可减少试错成本，提升早期候选药物筛选质量。
计算预测与实验验证的深度整合正在改变研发团队的实际工作模式。建模与湿实验不再线性交替，而是形成双向反馈循环——前序步骤生成的数据直接指导后续实验。这缩短了反馈周期，助力团队更高效地从生物学洞察推进到候选药物选择。
基因组数据规模达到空前水平
药物发现对AI的依赖与生物数据规模，尤其是基因组学数据的爆发式增长密切相关。测序技术进步持续加速数据生成，但分析能力已成为主要瓶颈。
“2026年，我们将见证AI解读基因组数据以阐明复杂生物学的惊艳案例，”太平洋生物科学公司（PacBio）欧洲、中东和非洲市场副总裁尼尔·沃德（Neil Ward）表示。他强调分析单个基因组涉及数万行代码，而群体规模研究“未来十年产生的数据量可能达到YouTube的15倍”。
在此规模下，传统生物信息学方法已显不足。沃德指出，科学界正转向自然语言界面，使研究人员无需依赖专业代码即可探查基因组数据。“大型AI企业正与科学机构合作，通过自然语言分析基因组数据，替代专业生物信息学编码，”他表示。此类合作旨在简化复杂基因组分析流程，同时保留底层分析深度。
数字孪生体从试点迈向实践
AI在后期开发阶段的应用也在扩展，尤其体现在数字孪生体技术上。菲西公司（Phesi）创始人兼总裁李根博士（Dr Gen Li）指出，2026年将成为该技术应用的转折点。
“历经多年试验，2026年数字孪生体将从临床开发试点阶段正式步入实践，”李根表示。申办方虽已探索用其优化方案设计、减少修订并加速研发进度，但监管不确定性曾制约其广泛应用。
“这一局面正在改变，”李根解释道。美国食品药品监督管理局（FDA）等监管机构正扩展AI框架，制定基于风险的指南以支持该技术在临床开发中的安全有效应用。随着监管路径日渐清晰，数字孪生体融入试验设计与执行的机会将显著增长。
李根强调监管信任是应用关键：“要充分释放数字孪生体价值，申办方必须通过严格验证、伦理数据治理及清晰文档来赢得监管信任。”监管机构、申办方与技术伙伴的持续协作至关重要。
若负责任地实施，数字孪生体将助力实现更快速、更以患者为中心且更公平的临床试验。
迈向更整合的发现流程
综上，这些发展正推动药物发现与开发形成更整合、以计算为驱动的新模式。AI引导的靶点识别、嵌入式生物建模、可扩展基因组分析与数字孪生体将协同应用而非孤立存在。随着AI深度融入研发流程，发现团队正从实验探索转向常规应用，焦点已转向这些工具如何嵌入现有工作流，以及其输出如何指导早期科学决策。
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