人工智能工具已识别出阿达木单抗（adalimumab），这是一种用于治疗类风湿性关节炎和克罗恩病的药物，可以成为罕见的特发性多中心Castleman病（iMCD）的救命疗法。这一发现为患有该病症的患者带来了希望。
人工智能工具帮助识别了一种针对特发性多中心Castleman病（iMCD）患者的救命疗法。这种病症是一种细胞因子风暴紊乱，免疫系统释放过多的炎症蛋白，导致组织和器官受损。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员使用机器学习分析了4000种现有药物，最终确定阿达木单抗可能对iMCD有效。研究结果发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。
药物重新定位为罕见疾病带来希望
使用现有药物进行新用途的开发被称为药物重新定位。尽管不同疾病的表现可能不同，但它们可能共享相同的生物学机制，使得同一种药物可以在多种条件下发挥作用。这种方法对于罕见疾病尤其有前景，因为这些疾病的新型治疗方法的研发非常具有挑战性。
该研究中的患者原本即将进入临终关怀护理，但现在他已经接近两年的缓解期。研究的高级作者、宾夕法尼亚大学转化医学和人类遗传学副教授大卫·法金鲍姆博士（Dr. David Fajgenbaum）和患者的医生、温哥华综合医院的血液学家卢克·陈博士（Dr. Luke Chen）决定尝试用阿达木单抗治疗一名即将进入临终关怀护理的iMCD患者。“这名患者原本即将进入临终关怀护理，但现在他已经接近两年的缓解期，”法金鲍姆说，“这不仅对这位患者和iMCD具有重要意义，而且也展示了机器学习在寻找更多条件的新治疗方法方面的潜力。”
基于开创性工作的AI平台
该研究使用的AI平台是由宾州州立大学的马春宇（Chunyu Ma）和大卫·科斯利奇（David Koslicki）开发的。它使研究人员能够筛选大量数据，以识别潜在的药物重新定位机会。
研究还发现，阿达木单抗靶向一种称为肿瘤坏死因子（TNF）的蛋白质，该蛋白质在iMCD中起关键作用。严重iMCD患者的TNF水平升高，其免疫细胞产生的TNF比健康个体更多。虽然Castleman病相对罕见，每年在美国大约有5000例诊断，但这项研究的发现可能产生重大影响。“美国可能有几百名患者，全球每年有几千名患者正经历致命的病情发作，就像这位患者一样，”法金鲍姆说，“还需要更多的研究，但我希望许多患者可以从这种新疗法中受益。”
结合科学方法的力量
该研究突显了结合AI、实验室工作和临床研究的价值。法金鲍姆和他的团队现在正在计划一项临床试验，以研究另一种重新定位的药物——JAK1/2抑制剂，用于iMCD。法金鲍姆本人患有iMCD，并之前发现了自己救命的重新定位疗法。这段经历激励他共同创立了非营利组织“Every Cure”，致力于使用AI为罕见疾病寻找更多重新定位的疗法。
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