芝加哥——一项名为VERIFY的III期临床试验显示，每周一次皮下注射的实验性药物rusfertide显著减少了真性红细胞增多症患者的放血需求。佛罗里达州坦帕市莫菲特癌症中心的Andrew Kuykendall博士报告了这一结果。
Kuykendall博士表示，在研究的第20-32周期间，接受rusfertide治疗的患者中，有76.9%达到了临床反应标准（即在此期间没有资格进行放血），而安慰剂组仅为32.9%（P < 0.001）。此外，在32周内，rusfertide组的平均放血次数为0.5次，而安慰剂组为1.8次（P < 0.0001）。
“用更具有临床意义的方式来表达，接受rusfertide治疗的患者中有72.8%在第20-32周期间没有进行任何放血，而安慰剂组只有21.9%。”Kuykendall博士在美国临床肿瘤学会年会上说，“基于这些数据，我们认为它代表了一种潜在的新治疗选择。”
田纳西州纳什维尔范德比尔特大学医学中心的Katherine Walsh博士同意这一观点。“这是一项改变实践的研究，rusfertide应在不久的将来成为我们患者的护理标准，”她说，尽管仍需继续研究这种慢性恶性疾病以优化护理，即使有了新的治疗选择。
她指出，这些患者症状负担重，血栓风险高，并且需要花费大量时间在医院进行放血。“因此，这些结果对我们的患者来说是有意义的，”她说，“我已经有患者询问这方面的情况，所以我们的患者也在关注这些数据。”
真性红细胞增多症是一种由获得性JAK2突变驱动的骨髓增生性肿瘤，其特征是红细胞过度生成，增加了心血管和血栓事件的风险。
“真性红细胞增多症的历史治疗模式侧重于降低血栓风险，而降低血栓风险的关键组成部分之一是将血细胞比容控制在45%以下。”Kuykendall解释道。
目前这些患者的护理标准是单独或结合细胞减少疗法进行治疗性放血。“然而，尽管治疗性放血在真性红细胞增多症中广泛使用，但它对患者来说可能是一个负担，因为它与显著的液体转移有关，难以耐受，使患者依赖医疗系统，并加剧铁缺乏，从而影响生活质量。”
Rusfertide是一种首创的肝素肽类药物，在II期REVIVE研究中被证明可以有效管理血细胞比容水平并降低放血资格。
在VERIFY研究中，依赖放血的患者（过去28周内至少3次放血，或过去一年内至少5次放血）被随机分配到接受rusfertide或安慰剂组，同时继续当前的标准护理。
该研究中的293名患者中位年龄为57岁，其中73%为男性。在rusfertide组中，被认为严重依赖放血（过去28周内至少7次放血）的患者比例是安慰剂组的两倍（10.9% vs 4.8%），并且每组中超过一半的患者接受了包括羟基脲在内的并发细胞减少药物治疗。
除了上述主要结果外，Kuykendall还报告称，接受rusfertide加当前标准护理的患者中有62.6%维持了血细胞比容控制（<45%），而接受安慰剂加当前标准护理的患者中只有14.4%。
“真性红细胞增多症患者在生活质量方面也有一个关键未满足的需求，特别是在症状方面，”Kuykendall补充道，疲劳是影响真性红细胞增多症患者的主要症状。
在第32周时，rusfertide改善了PROMIS疲劳评分和MFSAF总症状评分，与安慰剂相比均有统计学意义（P < 0.03）。
两组的中位治疗暴露时间为32周。Rusfertide组最常见的治疗相关不良事件包括注射部位反应（55.9% vs 安慰剂组32.9%）和贫血（15.9% vs 安慰剂组4.1%）。
严重不良事件在两组中分别发生率为3.4%和4.8%。在研究过程中，rusfertide组发生了一例血栓栓塞事件。
Rusfertide组有5.5%的患者停止治疗，而安慰剂组有2.7%的患者停止治疗。
Kuykendall承认该研究存在一些局限性，包括长期安全性、血栓事件和疾病转化或进展的评估有限。这些评估将继续进行长达3年。
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