S.BIOMEDICS宣布其A9-DPC细胞疗法在帕金森病1/2a期临床试验中取得令人鼓舞的一年移植后结果。数据显示，与基线相比，12名参与者在12个月时表现出良好的安全性和疗效。参与者被平均分为低剂量组（315万个细胞）和高剂量组（630万个细胞）。
A9-DPC（TED-A9）由在严格GMP条件下从人胚胎干细胞（hESCs）衍生的高纯度中脑腹侧多巴胺能祖细胞组成。
共有12名参与者接受了双侧壳核移植，其中低剂量组为315万个细胞（n=6），高剂量组为630万个细胞（n=6），最后一名参与者于2024年2月接受治疗。
在12个月时，安全性良好，未观察到肿瘤形成、移植细胞过度生长、异位细胞迁移或免疫介导的炎症。临床改善与12个月随访期间细胞存活和植入证据一致。
通过[18F]FP-CIT PET测量的壳核多巴胺转运体（DAT）信号增加，与运动功能改善相关。MDS-UPDRS III部分（关期）评分显示，低剂量组平均改善12.7分，高剂量组平均改善15.5分。此外，MDS-UPDRS I、II和IV部分评分也有改善。MDS-UPDRS总评分（关期）显示低剂量组平均改善29.0分，高剂量组平均改善34.7分。
临床改善还通过霍恩-亚尔分期（Hoehn and Yahr stage）的变化进一步得到支持，这是一种根据运动功能对疾病严重程度进行分类的序数量表。平均而言，低剂量组接受者从3.7期改善至2.7期，而高剂量组接受者改善更显著，从3.8期改善至2.2期。
A9-DPC在其他评估中也表现出良好的结果，包括非运动症状量表（NMSS）、帕金森病39项问卷（PDQ-39）和施瓦布-英格兰日常生活活动量表（SEADL）。低剂量组NMSS评分改善31.7分，高剂量组改善35.8分。
[18F]FP-CIT PET成像显示总体壳核DAT信号增加，高剂量组增加更为明显，提供了作用机制的额外证据。值得注意的是，MDS-UPDRS III部分（关期）评分的改善与后背壳核DAT信号增加之间存在统计学上的显著相关性，支持通过植入细胞恢复突触的假设。
在安全性方面，安全性状况仍然良好。未报告与移植细胞相关的治疗中出现的不良事件（TEAE）。未观察到肿瘤形成、细胞过度生长或异位细胞迁移。大多数TEAE为轻度至中度。一名参与者出现无症状轻度出血，但未观察到神经系统异常或其他严重副作用。
延世大学医学院教授兼S.BIOMEDICS首席技术官金东沃表示：“我们的数据显示在整个研究期间一致的积极趋势，证明了良好的安全性和疗效。重要的是，PET成像显示的DAT信号增加与观察到的行为恢复相关，这在A9-DPC的机制方面非常有前景。我们将继续通过正在进行的研究展示更多数据。”
关于A9-DPC和1/2a期临床试验
A9-DPC（也称为TED-A9）是一种试验性细胞疗法，旨在替代帕金森病患者失去的中脑腹侧特异性多巴胺能神经元。这些中脑腹侧特异性多巴胺细胞在严格GMP条件下完全利用小分子从hESCs（人胚胎干细胞）衍生而来。A9-DPC代表了该领域的重大进展，提供高纯度的hESC来源的多巴胺能细胞。通过立体定向手术程序，将这些hESC衍生的多巴胺能祖细胞（前体细胞）移植到壳核的三个部分：前部、中部和后部，每个壳核有三条轨迹。在一次手术中处理双侧壳核，细胞在每个轨迹的三个点注射。移植后，祖细胞预计会成熟为多巴胺能神经元，增强神经连接并恢复患者的运动功能。
1/2a期临床试验招募了12名确诊为帕金森病超过5年的参与者，他们表现出运动并发症，如“关”期、步态冻结或运动障碍。参与者年龄在50至75岁之间。最初纳入了三名接受低剂量（315万个细胞）的患者，以评估初始安全性，包括三个月内的剂量限制毒性（DLT）。确认安全性后，另外三名患者接受高剂量（630万个细胞）进行类似评估。随着安全性的持续确认，每组再纳入三名患者，总计12名参与者。最后一名参与者于2024年2月接受A9-DPC治疗。
1/2a期试验的主要目标是评估移植后两年内的安全性和探索性疗效，安全性随访将持续另外三年。
关于S.BIOMEDICS
成立于2005年的S.BIOMEDICS Co., Ltd.是干细胞治疗领域的创新领导者，专注于以数据驱动生物学为动力的再生医学。凭借两项核心平台技术，S.BIOMEDICS正在推进七种针对难治性疾病的细胞治疗项目。其多个领先候选产品已进入临床开发阶段，展示了公司在推进细胞医学方面的领导地位：
- A9-DPC（TED-A9）：用于帕金森病的hESC来源的中脑腹侧特异性多巴胺能祖细胞（1/2a期）
- TED-N：用于脊髓损伤的hESC来源的PSA-NCAM阳性神经祖细胞（1/2a期）
- FECS-Ad：用于严重肢体缺血的3D MSC球体（已完成1/2a期）
作为韩国帕金森病治疗领域的权威和先驱，S.BIOMEDICS正在为细胞治疗创新制定国家标准。
有关帕金森病1/2a期临床试验的更多信息，请访问ClinicalTrials（NCT05887466）。
有关S.BIOMEDICS的更多信息，请访问。S.BIOMEDICS在韩国交易所上市，同时也是S.THEPHARM（）的创始人和控股公司，该公司专注于HA填充剂等抗衰老产品。
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