生物工程学教授以创新基因疗法重新构想阿尔茨海默症治疗Stories - News & Events - Santa Clara University

环球医讯 / 外泌体知识来源:www.scu.edu美国 - 英语2026-01-23 23:26:10 - 阅读时长3分钟 - 1084字
圣克拉拉大学生物工程学教授比尔·卢团队获美国国立卫生研究院50余万美元资助,开发基于外泌体的基因疗法突破血脑屏障治疗阿尔茨海默症。该疗法利用人体自然产生的外泌体作为药物载体,通过注射实验室合成的DNA指令使患者自体生成治疗性酶,精准清除导致神经退行的β-淀粉样蛋白斑块,相比传统全身性治疗可显著降低副作用风险。目前正与加州大学戴维斯分校合作开展小鼠实验,有望在未来三至四年进入人体临床前试验阶段,为复杂脑部疾病提供个性化无创治疗新路径。
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生物工程学教授以创新基因疗法重新构想阿尔茨海默症治疗

许多家庭不得不面对至亲记忆随年岁逐渐消退的残酷现实。目前,超过700万美国人受困于阿尔茨海默症——这是痴呆症最常见的病因。尽管数十年研究已开发出能缓解混淆和记忆丧失等症状的疗法,但该疾病至今尚无根治方案。

治疗难点部分源于大脑的天然防御机制——血脑屏障。这层致密的细胞层虽能保护大脑免受毒素和感染侵袭,却也讽刺地阻碍了多数阿尔茨海默症药物抵达并清除引发神经退行的有害β-淀粉样蛋白(Aβ)斑块。

圣克拉拉大学生物工程学教授比尔·卢正带领本科生团队攻克此难题。他近期获得美国国立卫生研究院50余万美元资助,用于设计、测试和分析一种创新的外泌体疗法,该疗法有望变革阿尔茨海默症诊疗,并为其他复杂脑部疾病开辟个性化无创治疗新途径。

卢教授的方案聚焦于利用大脑的另一自然功能——外泌体——来绕过血脑屏障。这些微小颗粒通常在血液中穿行,促进细胞间的愈合与通信。卢教授设想将其改造为阿尔茨海默症药物的递送载体。

“外泌体是大脑天然认可的通信者,能被允许通过防护屏障,”卢教授解释道,“我们正将这些外泌体改造为‘优步(打车服务)’。它们能装载药物,经血液循环抵达大脑,清除导致阿尔茨海默症的损伤。”

该流程始于实验室合成的DNA,其作用如同指令集,指导人体自产药物。理论上,医生向患者注射微量此类DNA后,人体将依指令生成作为药物的微型治疗性酶。这些酶会自然载入外泌体(如同乘客进入网约车),穿越血脑屏障的防护层,精准递送至病灶。抵达后,酶会分解清除干扰记忆、损伤脑细胞并引发症状的粘性斑块,从源头阻断疾病发展。

“由于外泌体精准靶向病灶,相比影响健康组织的其他疗法,副作用可能显著减少,”参与项目的生物医学工程专业学生凯特·韦塞尔斯 ’28届表示。

这种更直接的方法不仅疗效更佳,更能保障患者健康。传统疗法通过药片或注射给予实验室合成的药物,导致药物在全身循环,引发副作用并延长疗程。卢教授的方法旨在以更高精度将药物直送大脑,降低患者风险。

“我们的方案独到之处在于运用人体自身天然工具对抗疾病,”研究团队成员阿米萨·巴拉吉 ’27届指出,“结合DNA疗法使用这些外泌体,人体更不易产生抗药性,因为药物由自体合成并递送。科学原理虽复杂,但看到未来应用于患者的潜力令人振奋。”

卢教授团队仍处于研究初期。目前正与加州大学戴维斯分校合作,在阿尔茨海默症小鼠模型上测试该外泌体疗法。若试验成功,卢教授期望在未来三至四年内推进至人体临床前试验阶段。

“我们相信该流程前景广阔,但必须先证实其有效性。团队正进行最基础的研究,以成功找到真正能改变现状的治疗策略,”卢教授强调。

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