测试时刻已经到来:第一位参与者已在一项备受期待的基因治疗试验中接受了治疗,该试验旨在让衰老细胞重获年轻特征。
此次临床试验正在测试一种创新技术,该技术涉及激活三个可以"部分重编程"衰老细胞的基因,使它们表现得如同重新变得年轻。一些科学家认为,部分重编程可能使衰老器官恢复活力。但此次试验将测试激活这三个基因作为治疗疾病的方法——在此案例中,是用于治疗可能导致失明的青光眼。
希望这些基因编码的蛋白质能够促进视神经中神经元的再生,视神经连接眼睛和大脑,在青光眼患者中会受到损伤。这些神经元通常无法再生。赞助此次试验的波士顿Life Biosciences公司今日宣布,他们已经治疗了第一位参与者。
风险很高。该试验将测试重编程方法的安全性,这是该领域的一个长期担忧。来自多个实验室的动物研究表明,部分重编程可以安全进行,但人们担心它可能使某些细胞进入癌变状态。
"如果能在人体中安全使用,重编程将带来巨大好处,"西雅图Optispan公司(一家专注于长寿预防医学的公司)联合创始人Matt Kaeberlein表示,"该技术仍处于早期阶段,存在灾难性副作用的潜在风险很高。"
因此,Kaeberlein表示,眼睛可能是尝试该技术的良好起点,因为对眼睛进行改变的危及生命副作用的可能性低于对其他器官进行改变。
逆转时钟
部分重编程的目标是将衰老的成年细胞回拨时间,恢复年轻细胞的特征,而不会将旧细胞推回过远,以至于它们完全丧失其特化身份——以及功能。为此,Life Biosciences利用了四个基因中的三个,这些基因在实验室中可以被操控,将成年细胞重编程为类似干细胞的状态。
2020年,位于波士顿哈佛医学院的遗传学家David Sinclair及其同事报告称,在视神经受损的小鼠中激活这三个基因促进了神经元再生,并逆转了老年小鼠和青光眼小鼠的视力损失。Life Biosciences公司首席科学官Sharon Rosenzweig-Lipson表示,自那以后,该公司已在啮齿动物和猴子身上研究了这种方法,并未发现治疗的严重不良反应。
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