一名男性和一名女性在接受干细胞移植后，罹患罕见且毁灭性自身免疫疾病的症状已缓解超过15年。科学家表示，发表在《Med》期刊上的这一积极成果表明，该实验性疗法值得开展更大规模的临床试验。
这两人患有严重且可能致命的疾病，其免疫细胞产生的抗体会攻击脊髓和连接眼睛与大脑的神经，导致视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。症状通常以持续数天至数月的发作形式出现，包括眼痛、视力丧失、呕吐以及影响四肢的虚弱或瘫痪。现有治疗方法可通过持续用药预防这些发作，但对这两名个体无效。
干细胞移植后，男性的神经功能得到改善，恢复正常生活并生育了两个孩子。女性在治疗后手臂功能较之前显著提升，且不再需要药物控制症状。
“我们或许不能称之为治愈，但该疗法确实在如此长的时间内解决了疾病引发的问题，”澳大利亚悉尼科技大学生物医学工程师李佼佼表示。
作为名为异基因造血干细胞移植的治疗方案的一部分，供体干细胞从其他人的血液中采集。该技术曾用于治疗某些癌症、镰状细胞病和其他血液疾病。米兰圣拉斐尔医院神经学家、该研究合著者马西莫·菲利皮及其同事表示，这是该疗法首次用于治疗NMOSD。
男性是首位接受异基因移植的患者，于2009年接受其姐姐的干细胞。次年，女性接受了一位无关供体的细胞。两名参与者均接受单次供体干细胞输注。
“能让这些人在如此长的时间内保持无症状状态令人振奋，”悉尼科技大学科学家布鲁斯·米尔索普表示。
免疫系统重置
移植前，参与者接受了化疗药物氟达拉滨和曲奥舒凡，以及一种清除免疫系统B细胞的单克隆抗体药物——这些B细胞会产生攻击脊髓和视神经的抗体。
在接收干细胞移植前，两人还接受了短期抗体和免疫抑制药物治疗，以防止供体细胞攻击受体健康细胞（即移植物抗宿主病），这是干细胞移植后常见的并发症。李佼佼指出，这种并发症可能危及生命。研究报告称，两名患者均未产生与NMOSD相关的抗体，并建立了健康的免疫系统。
李佼佼表示，该程序完全替换了患者的免疫系统。而使用患者自身干细胞的其他治疗版本仅能重置免疫系统。她补充道，若产生攻击性抗体的B细胞未被彻底清除，这些版本对自身免疫疾病患者的效果可能不佳。
米尔索普表示，由于样本量小，尚不清楚干细胞移植是否对所有NMOSD患者都有效益。找到合适供体也可能存在挑战，但他补充说，该研究可作为启动临床试验的证据。
米尔索普指出，团队直接从供体血液中获取干细胞的方法也是积极进展，因为相比从骨髓采集干细胞，这种方式侵入性更低。
研究报告称，两名参与者也出现了一些不良反应，包括淋巴结肿大、需治疗的抗体缺陷以及膀胱癌。干细胞移植后继发癌症并不罕见，作者表示风险应与症状改善和生活质量提升进行权衡。
干细胞移植本身也存在风险。治疗后出现的感染是该疗法相关死亡的第二大常见原因。研究团队表示，该程序应仅限用于对标准治疗无反应的年轻患者或合并其他自身免疫疾病的患者。
本文经许可转载，首次发表于2026年6月19日。
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