迈阿密大学米勒医学院的一项临床试验正在测试在标准抗淀粉样蛋白疗法基础上添加单次间充质干细胞输注是否能够稳定早期阿尔茨海默病患者的认知能力下降。
迈阿密大学米勒医学院新开展的一项研究者发起的临床试验，正在探索单次间充质干细胞输注是否能够稳定轻度认知障碍或早期阿尔茨海默病患者的认知能力下降。
该试验由迈阿密大学米勒医学院神经病学副教授、记忆障碍临床试验主任Barry Baumel博士领导，该研究建立在新兴的标准治疗方案以及Baumel博士参与的早期干细胞研究基础之上，包括一项已发表的针对基于间充质干细胞的疗法Lomecel-B的I期临床试验。
Baumel博士表示："在这一组接受治疗以减缓疾病进展的患者中，我希望看到的是，我们能否使病情稳定，不再继续恶化。"
将干细胞疗法与标准阿尔茨海默病治疗相结合
当前研究针对已经接受抗淀粉样蛋白单克隆抗体疗法（Leqembi或Kisunla）的患者，这些药物在早期阿尔茨海默病中广泛使用。这些药物可以清除淀粉样蛋白斑块并减缓疾病进展，但不能阻止或逆转疾病进程。
Baumel博士说："我们有数据显示这些药物对患者的效果。这就像滑雪坡道。随着时间推移，坡度会发生变化。如果你服用这些药物，它仍然是一个滑雪坡道，但坡度不会那么陡。最终你会更缓慢地滑下山坡。"
该试验添加了一次性静脉输注人源间充质干细胞(hMSCs)，以观察它们是否能够进一步改善预后。研究人员将在干细胞输注后对参与者进行纵向监测，重点关注认知能力下降是否稳定或改善。
该研究有意将干细胞治疗推迟到患者已经接受单克隆抗体治疗六个月后进行，以最大限度减少重叠治疗带来的混淆安全信号。
谁有资格参加阿尔茨海默病临床试验
该试验针对处于阿尔茨海默病早期阶段的个体。
符合条件的参与者必须：
- 年龄在55至90岁之间
- 被诊断为阿尔茨海默病导致的轻度认知障碍或轻度阿尔茨海默病
- 简易精神状态检查(MMSE)得分在20至26分之间
- 保留足够的认知能力能够独立提供知情同意
- 有指定的研究伙伴协助评估日常功能
干细胞如何可能减少阿尔茨海默病中的脑部炎症
该研究基于对阿尔茨海默病认识的不断深入——它不仅仅涉及淀粉样蛋白积累。神经炎症越来越被认为是疾病进展的关键驱动因素。
Baumel博士表示："阿尔茨海默病患者脑部存在大量炎症。我们知道清除淀粉样蛋白可以减少炎症，这可能是它减缓疾病进展的原因。"
间充质干细胞因其免疫调节和再生特性，可能提供一种补充方法。它们可以迁移到损伤部位，释放抗炎分子并促进组织修复。
Baumel博士说："干细胞也是非常有效的抗炎物质。因此，这可能会增加清除淀粉样蛋白的抗炎效果。我们的理论是，添加另一种抗炎药物，像干细胞这样强效的药物，可能真的会有所帮助。"
这种减轻淀粉样蛋白负担和调节炎症的双重机制支撑了该试验的假设。
基于间充质干细胞的早期临床证据
Baumel博士目前的工作受到他共同撰写的先前发表的I期临床试验的启发，该试验评估了Lomecel-B在轻度阿尔茨海默病患者中的应用。
在那项研究中，患者在随机双盲设计中接受单次静脉输注干细胞或安慰剂。该试验的主要终点是安全性，结果显示无治疗相关的严重不良事件，成功达到了这一目标。
探索性发现表明可能存在临床获益。接受低剂量干细胞输注的患者与安慰剂组相比，认知表现得到改善或稳定，同时与炎症和血管功能相关的生物标志物也出现有利变化。基于体液和影像学的结局也表明，干细胞疗法可能影响阿尔茨海默病病理的多个方面，包括神经炎症和神经血管健康。
当前试验通过将干细胞疗法与标准抗淀粉样蛋白治疗相结合，扩展了这些发现。
私人资金在推动研究中的作用
Baumel博士的研究通过慈善捐款获得资助，他强调了Ohrstrom基金会和William Gross家族基金会等组织以及几位感激的患者的慷慨对科学发现的重要性。
Baumel博士说："这些组织使我们能够开展工作，代表我们试图帮助的患者。没有他们，这项研究可能就不会发生。"
【全文结束】