美国一家生物研究机构开发出新型基因改造技术，在确保比CRISPR-Cas9基因编辑工具更安全的同时，可实现广泛的生物体突变。
新技术是什么？
美国索尔克生物研究所（Salk Institute for Biological Studies）研究人员在新闻稿中介绍了一种名为SATI的新型基因编辑技术，全称为“单同源臂供体介导的靶向整合”（Single homology Arm donor mediated intro-Targeting Integration）。该技术源自同源性无关靶向整合（HITI），而HITI本身是CRISPR-Cas9基因剪刀的衍生技术。
针对早衰症（一种导致早衰的疾病）小鼠的实验已取得突破性进展。SATI工具成功将实验小鼠寿命延长45%，并显著减轻衰老效应。研究团队指出，仅1%的人类基因组负责蛋白质编码，其余部分由“暗”非编码DNA组成。SATI技术旨在精确定位这些区域，从而更精准地调控基因表达。
该研究合著者马科·山本（Mako Yamamoto）解释道：“我们致力于开发一种多功能工具来靶向非编码DNA区域，这既不会影响基因功能，又能解决各类突变和细胞类型问题。”此项成果已于2019年8月23日发表在《细胞研究》（Cell Research）期刊。
还需进一步进展
值得注意的是，索尔克研究所团队基于实验数据预测，早衰症患者有望延长10年寿命！研究人员同时对治愈亨廷顿病（一种严重的遗传性孤儿疾病）充满信心。该疾病以神经退行性变为特征，会导致显著的运动障碍、认知功能下降及精神异常，最终在死亡前完全丧失生活自理能力。
在SATI技术实现广泛应用前，研究团队正着力提升可整合健康DNA的细胞数量，以增强工具效能。SATI有望成为CRISPR的安全替代方案。近期，传统基因剪刀因引发意外DNA损伤及潜在认知功能影响而引发争议。
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