科学家表示，一种尖端基因编辑疗法可帮助人们将有害的高胆固醇水平降低一半——仅需单次治疗即可实现。
一项针对15名高胆固醇患者的小型试验显示，尽管这些患者长期服用常规药物，但在接受最高剂量的单次基因编辑治疗后，与心脏病相关的两大主要风险因素均显著降低。
该实验性药物采用CRISPR基因编辑技术，使科学家能够对DNA进行修改。此次治疗靶向肝脏中名为ANGPTL3的基因，旨在降低低密度脂蛋白（LDL，即“坏”胆固醇）和甘油三酯水平，这两者均与心脏病风险相关。
克利夫兰诊所心脏病专家、该疗法首次人体研究首席研究员史蒂文·尼森博士表示：“我们从未拥有过能同时将LDL和甘油三酯降低约50%的治疗手段。”
研究结果显示，受试者在接受治疗两周后，胆固醇和甘油三酯水平即开始下降，且效果至少持续60天。尽管本次试验规模较小，但研究团队认为，未来成功的试验可能为众多患者带来革命性改变。
克利夫兰诊所该研究联合负责人卢克·拉芬博士指出：“这种疗法有望为高胆固醇患者提供一次性静脉输注方案，替代每日服药或月度注射，兼具安全性和持久性。”
高LDL胆固醇会导致动脉壁形成斑块，增加心脏病发作或中风风险；而甘油三酯作为另一种血液脂肪，同样会提升此类风险。
15名试验参与者来自澳大利亚、新西兰和英国，年龄均在五六十岁。其中13人为男性，全部患有胆固醇、甘油三酯或两者同时失控的高脂血症。
尼森表示：“我们将致力于证明这种‘一次治疗终身有效’疗法的安全性和有效性，因为我们认为这对患者至关重要。”
科学家指出，三名参与者出现短暂不良反应，包括恶心和肝酶升高，但反应迅速消退。
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