关键要点
- 艾伯维已向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交申请，寻求批准乌帕替尼（RINVOQ®）每日一次15毫克用于12岁及以上成人和青少年非节段型白癜风患者。
- III期Viti-Up研究在第48周达到共同主要终点，与基线相比，显示出具有临床意义的全身及面部色素恢复改善。
- 若获批，乌帕替尼将成为白癜风的首个系统性疗法，填补这一慢性自身免疫性疾病的长期治疗空白。
艾伯维宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交监管申请，寻求批准乌帕替尼（RINVOQ®；每日一次15毫克）用于治疗12岁及以上成人和青少年非节段型白癜风（NSV）。若获批，乌帕替尼将成为白癜风患者的首个系统性疗法，解决这一慢性自身免疫性疾病带来的显著心理社会负担问题。
此次监管申请基于III期Viti-Up临床研究结果，该研究评估了乌帕替尼在非节段型白癜风患者中的安全性和有效性。根据艾伯维公布的数据，研究在第48周达到共同主要终点：与基线相比，至少50%的全身色素恢复改善（通过白癜风面积评分指数T-VASI 50测量），以及至少75%的面部色素恢复改善（通过面部白癜风面积评分指数F-VASI 75测量）。
白癜风是一种通过自身免疫破坏黑素细胞影响皮肤色素的疾病，其特征是可能出现不可预测进展的脱色斑块。非节段型白癜风是最常见的亚型，约占病例的84%，通常表现为对称性双侧皮损。尽管疾病稳定化和色素恢复是管理的核心目标，但目前尚无获批的白癜风系统性疗法，治疗选择有限。
艾伯维全球免疫学临床开发副总裁科里·华莱士博士（Kori Wallace, MD, PhD）表示：“许多患者因非节段型白癜风扩散的不可预测性以及缺乏能够稳定疾病进展并实现皮肤再色素化的系统性治疗方案而持续感到沮丧。Viti-Up临床研究探索了白癜风护理中的这些治疗缺口，并强化了艾伯维为患者提供首个系统性治疗的承诺，旨在革新白癜风治疗格局。”
III期Viti-Up项目设计
Viti-Up临床项目包含两项在单一方案下进行的重复III期研究，具有独立随机化、研究地点和分析。这两项试验在全球90个研究中心招募了614名符合系统性治疗条件的12岁及以上非节段型白癜风患者。
在A期，参与者以2:1的比例随机接受乌帕替尼每日一次15毫克或安慰剂治疗48周。完成A期的参与者可进入B期，即112周的开放标签扩展期，所有参与者均接受乌帕替尼每日一次15毫克治疗，总研究持续时间为160周。
除共同主要终点外，次要终点还包括第48周达到F-VASI 50和第24周达到F-VASI 75。这些指标旨在评估面部色素恢复的程度和时机，由于其可见性及心理社会影响，面部恢复对患者通常具有特殊意义。
临床背景与未满足需求
白癜风长期以来被视为一种影响超出躯体症状的疾病，常影响生活质量、自我形象和社会功能。皮损通常累及面部、手部、足部和腹股沟等高度可见或功能敏感区域。当前管理策略主要依赖局部治疗、光疗或联合方法，但疗效反应不一且常不完全。
艾伯维指出，缺乏获批的系统性选择代表了白癜风护理中的重大未满足需求。该公司的申请将乌帕替尼定位为一种潜在疗法，可在更广泛的患者群体（包括青少年）中解决疾病稳定化和色素恢复问题。
关于乌帕替尼
乌帕替尼是一种由艾伯维发现和开发的口服Janus激酶（JAK）抑制剂。基于酶学和细胞实验，乌帕替尼对JAK1的抑制效力高于JAK2、JAK3和TYK2，尽管选择性JAK抑制的临床相关性尚未完全明确。目前，乌帕替尼已在美国获批用于多种免疫介导的炎症性疾病，包括类风湿关节炎、银屑病关节炎、强直性脊柱炎、溃疡性结肠炎、克罗恩病和特应性皮炎等。
乌帕替尼用于非节段型白癜风目前尚未获批，其针对该适应症的安全性和有效性尚未经过监管机构评估。艾伯维表示，处方信息和监管决定将在FDA和EMA审查后确定。
若获批，乌帕替尼将成为白癜风的同类首创系统性选择，可能为这一历史上治疗选择有限的疾病拓展治疗格局。
乌帕替尼已获批的儿科适应症
- 12岁及以上中重度特应性皮炎的成人和儿童
- 2岁及以上活动性多关节型幼年特发性关节炎的儿童
- 2至18岁以下活动性银屑病关节炎的儿童
参考文献
- 艾伯维. 艾伯维向美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局提交乌帕替尼（RINVOQ®）用于成人和青少年白癜风的监管申请. 美联社. 2026年2月3日.
- 艾伯维. 艾伯维公布III期关键研究乌帕替尼（RINVOQ®）用于成人和青少年白癜风的积极顶线结果. 艾伯维新闻稿. 2025年10月29日.
【全文结束】
