华盛顿，2025年8月28日 —— 万达制药公司（纳斯达克代码：VNDA）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予VGT-1849B孤儿药资格认定。该药物是一种基于OliPass肽核酸（OPNA）技术的新型选择性JAK2抑制剂，用于治疗真性红细胞增多症（PV）。
PV是一种慢性骨髓增殖性疾病，其特征表现为髓系造血功能异常，红细胞过度生成并释放大量促炎细胞因子。超过95%的PV患者携带JAK2 V617F功能获得性突变，导致JAK2蛋白异常活化。美国流行病学数据显示，该病发病率约为44-57/10万人。
VGT-1849B属于反义寡核苷酸（ASO）类药物，采用创新的OPNA技术平台。通过在肽核酸（PNA）基础上引入阳离子脂质基团，该技术显著提升了药物细胞渗透性和RNA靶向结合能力。临床前研究显示，该药物通过特异性靶向JAK2 mRNA，可精准降低JAK2V617F驱动的自主细胞增殖，且无其他激酶脱靶效应。其作用机制可抑制异常造血过程，有效减少红细胞、中性粒细胞、血小板及淋巴细胞的过度生成。
目前获批的JAK2抑制剂（如Jakafi®、Inrebic®等）虽对骨髓增殖性疾病有效，但均存在靶向特异性不足的问题。由于蛋白激酶催化位点的高度保守性，现有药物可能与非靶向激酶结合，导致毒性累积及安全性下降。VGT-1849B的专一性JAK2抑制特性，可避免对JAK1、JAK3、TYK2及其他非JAK家族激酶的影响，从而降低感染风险并改善治疗安全性。临床前数据显示，该药物可能通过优化治疗窗，提升患者生活质量。
获得孤儿药资格认定后，万达制药将享有研发激励政策。这标志着针对JAK2突变相关血液肿瘤的靶向治疗迈入新阶段，也为PV患者提供了潜在的突破性治疗选择。
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