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赛诺菲Wayrilz获美国批准 成为首个用于免疫性血小板减少症的BTK抑制剂

Press Release: Sanofi’s Wayrilz approved in US as first BTK inhibitor for immune thrombocytopenia

美国英语生物医药
新闻源:Yahoo Finance
2025-09-05 09:24:56阅读时长3分钟1384字
免疫性血小板减少症WayrilzBTK抑制剂治疗LUNA3研究血小板计数不良反应药物开发患者支持计划赛诺菲健康改善

内容摘要

美国FDA批准赛诺菲Wayrilz作为首个BTK抑制剂治疗免疫性血小板减少症(ITP),该药通过多免疫调节机制作用于疾病根本病因。III期LUNA 3研究显示:治疗24周后Wayrilz组23%患者实现持续血小板应答,显著优于安慰剂组;患者报告生活质量改善达10.6分。该药已在阿联酋获批,并在欧盟和中国接受审评,同时获得FDA针对三种罕见病的孤儿药资格认定。

巴黎,2025年8月29日 - 美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Wayrilz(rilzabrutinib)用于既往治疗反应不足的持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)成年患者。该批准基于关键性LUNA 3 III期研究结果,Wayrilz达成主要和次要终点,显示出对持续血小板计数和ITP其他症状的积极影响。

赛诺菲全球患者支持项目负责人Caroline Kruse表示:"免疫性血小板减少症带来的不仅是生理负担,更存在显著的情感困扰,这些常被忽视的症状会影响患者日常生活的方方面面。我们欣喜地为患者及其家庭提供新的治疗选择来缓解疾病管理的压力。"

作为新型口服可逆性布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂,Wayrilz通过多免疫调节机制靶向免疫系统不同通路,作用于ITP的根本病因。赛诺菲专科护理执行副总裁兼负责人Brian Foard表示:"这种独特的治疗机制使Wayrilz有望成为对既往疗法无应答患者的首选疗法。多免疫调节方法展现了对ITP核心驱动因素的针对性治疗潜力,这体现了赛诺菲致力于研发创新疗法以满足未竟治疗需求的承诺。这项批准也彰显了赛诺菲在罕见病和免疫学交叉领域的专业实力。"

LUNA 3 III期研究(NCT04562766)在66届美国血液学会年会上公布的关键数据显示:

研究共纳入202例患者,64%的Wayrilz组和32%的安慰剂组患者完成24周双盲期。主要不良反应(≥10%)包括腹泻、恶心、头痛、腹痛和新冠病毒感染。

麻省总医院临床血液科主任David Kuter教授指出:"传统ITP治疗侧重提升血小板计数,但部分患者疗效欠佳。Wayrilz通过多免疫调节为失败类固醇或现有治疗无效患者提供新选择。"

药物开发进展

患者支持计划

赛诺菲推出HemAssist患者支持项目,提供:

关于LUNA 3研究

关于Wayrilz

关于ITP

关于赛诺菲

作为创新驱动的生物制药公司,赛诺菲致力于通过免疫学突破改善人类健康。公司拥有针对ITP、IgG4相关病等罕见病的创新药物管线,并通过前瞻性声明披露临床开发风险(包括监管延迟、临床数据不确定性等)。

媒体联系

Sandrine Guendoul、Evan Berland等媒体代表提供进一步咨询。

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