研究人员提出了一种新的特许权收益投资模式，以解决“死亡之谷”问题并加速药物开发。
ALS（肌萎缩侧索硬化症，也常称为卢·格里克病）是一种进行性神经退行性疾病，目前尚无治愈方法。尽管该疾病具有毁灭性影响，但新疗法的开发进展一直缓慢，这主要归因于传统临床试验的高成本、长周期和高风险。这一瓶颈常常使传统投资者望而却步，导致许多有前景的研究停滞不前。为应对这一挑战，研究人员提出了一种投资基金模式，该基金将承担适应性平台试验一半的成本，以换取从试验中成功药物未来产生的特许权收益。
适应性平台试验允许在单一主协议下同时测试多种候选药物，并实时解读结果以确定疗效或无效性。通过结合HEALEY ALS平台试验的数据和合理假设，模拟基金的预期回报率为28%，完全损失的概率为22%。这种模式可能吸引更具风险承受能力和社会影响力驱动的投资者，例如对冲基金、主权财富基金、家族办公室和慈善家。研究发现，通过同时资助多个平台试验并运用资产证券化等金融工具，可以为更主流的投资者提供更具吸引力的回报。
这项研究由来自MIT斯隆管理学院、麻省总医院Sean M. Healey & AMG ALS中心、波士顿大学Questrom商学院及QLS顾问公司的多学科团队合作完成。研究团队包括Annette De Mattos、Kristin Drake、Merit E. Cudkowicz、Ricardo Ortiz、Meredith Hasenoehrl、Marianne Chase、Brittney Harkey、Sabrina Paganoni（均来自麻省总医院Healey & AMG ALS中心）、Eugene Sorets（波士顿大学Questrom商学院）、Shomesh Chaudhuri和John Frishkopf（QLS顾问公司），以及Joonhyuk Cho和Andrew W. Lo（MIT）。他们的工作弥合了生物医学与资本市场的鸿沟，为救命疗法的融资和交付开辟了新路径。
Cudkowicz博士（麻省总医院神经科学研究所执行主任兼Healey & AMG ALS中心主任）表示：“ALS临床试验面临重大障碍——从高昂的成本和漫长的周期到有限的资金池。我们的平台试验模式已经证明可以更高效地测试更多疗法。目前仍缺乏的是可持续的融资方式。这种新方法可能成为游戏规则的改变者，使我们能够更快启动试验，纳入更多有前景的疗法，并尽快实现共同目标：为ALS患者提供有效的治疗方法。”
这种被称为“适应性特许权基金”（FAR）的模式，有望彻底改变ALS等疾病的应对方式。它为开发者提供了共享基础设施、集中数据分析和显著降低的前期资本需求，同时为投资者提供了多样化的投资组合，涵盖多个候选药物，并具备高回报潜力。尽管本研究聚焦于ALS，但作者认为这种融资模式也可应用于其他疾病领域，特别是那些终点明确、治疗成功可清晰可靠测量且现有疗法较少的疾病。
论文合著者、MIT Charles E. 和 Susan T. Harris教授及MIT斯隆金融工程实验室主任Andrew W. Lo表示：“这一融资框架解决了生物医学创新中的一个核心问题——即弥合从发现到交付之间的‘死亡之谷’。通过协调投资者和开发者之间的激励机制，并在候选药物组合中分散风险，我们可以为急需资金支持的疾病解锁新的资本来源。”
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