新的EORTC指南为复发或难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的生活质量评分设定了有意义的变化阈值。这些阈值有助于识别健康相关生活质量的显著改善，并指导临床试验中治疗效果的评估。TRANSCEND CLL 004研究的数据评估了lisocabtagene maraleucel（liso-cel）的疗效和安全性，结果显示其安全性可管理，并在R/R CLL或SLL患者中诱导了完全缓解。这些阈值可以定义治疗应答者，并解释临床研究中有意义的变化，从而帮助进行健康相关生活质量（HRQOL）评估。
慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的EORTC生活质量问卷（EORTC QLQ-CLL17）中的有意义变化阈值为：症状负担变化11分/增加11分，身体状况/疲劳变化16分/增加16分，担忧/恐惧变化16分/增加13分。
分析数据来自TRANSCEND CLL 004研究的第二阶段，这是一项1/2期、开放标签、多中心研究。研究发现，症状负担域内有意义的患者内变化（MWPC）阈值范围为改善8.13至17.81分，恶化7.44至11.85分。身体状况/疲劳域内的MWPC阈值范围为改善16.67至25.00分，恶化8.33至16.67分。对于健康和功能域内的担忧/恐惧，MWPC阈值范围为改善15.47至19.52分，恶化0至10.18分。
基于锚定方法的临床重要变化（CIC）阈值估计如下：症状负担域内的改善为9.06至18.72分，恶化为6.94至10.10分；身体状况/疲劳域内的改善为15.58至17.28分，恶化为12.50至12.88分；担忧/恐惧域内的改善为12.93至15.80分，恶化为1.26至4.16分。
这些应答者定义（RD）阈值代表所有域的原始量表上2分或以上的改变。然而，健康和功能域内的担忧/恐惧改善阈值要求在原始量表上改变3至4分。
在62名接受白细胞分离术的患者中，平均年龄为64岁，90%的患者为白人，27%的患者为女性。就疾病类型而言，94%的患者患有CLL，6%的患者患有SLL。就最后一次治疗后的疾病状态而言，81%的患者为难治性，0%的患者为复发性，19%的患者状态未知。
TRANSCEND CLL 004研究的第二阶段数据评估了lisocabtagene maraleucel（liso-cel）在R/R CLL成人患者中的疗效和安全性。研究发现，该药物的安全性可管理，单次输注liso-cel在R/R CLL或SLL患者中诱导了完全缓解或缓解，包括那些先前BTK抑制剂无效和venetoclax治疗失败的患者。
这些阈值可能在临床研究中用于定义基于HRQOL的治疗应答者（使用MWPC/RD），或基于该工具解释组内基线平均变化的意义（使用CIC）和组间平均变化的差异（使用CID）。
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