美国旧金山加利福尼亚大学本尼奥夫儿童医院的研究团队近期公布了PINES试验的结果，该研究旨在比较艾曲波帕（Promacta）与标准一线治疗方案对于新诊断的儿童免疫性血小板减少症（ITP）患者的疗效。这项由诺华公司资助、ICON负责执行的研究揭示了艾曲波帕在提高患儿持续血小板水平方面的优越性。
免疫性血小板减少症是一种自身免疫性疾病，患者体内会产生对抗自身血小板的抗体，导致血小板数量下降至危险水平，从而增加出血风险。长期以来，皮质类固醇如泼尼松、静脉注射免疫球蛋白（IVIg）以及抗-D免疫球蛋白被用作此类疾病的首选治疗方法。然而，这些方法虽然能够快速提升血小板计数，但长期使用可能带来副作用，并且停药后容易复发。
艾曲波帕作为一种新型药物，通过刺激骨髓产生更多血小板来发挥作用。它于2015年获得了美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于慢性ITP患儿。本次PINES试验招募了年龄介于1岁至18岁之间、确诊时间不超过3个月的新发ITP患者，其特征为血小板计数低于30×10⁹/L并需要接受医疗干预。参与者按照2:1的比例随机分配到艾曲波帕组或标准治疗组。
研究发现，在第6周到第12周期间，至少有三次血小板计数超过50×10⁹/L而不需额外治疗的情况下，艾曲波帕组达到了65%的成功率，相比之下，采用常规疗法的对照组仅为33%。此外，前者较少出现需要紧急处理的情况（19%对比46%）。值得注意的是，尽管两种治疗方式都对改善患者的生活质量有所贡献，但在安全性方面没有明显差异，两组均报告了个别严重的不良反应事件。
科普知识
- 什么是免疫性血小板减少症？ 这是一种由于身体错误地攻击和破坏自身血小板而引起的疾病，常见症状包括皮肤上出现紫斑、鼻衄及牙龈出血等。
- 血小板的作用是什么？ 血小板是血液中的一种细胞碎片，主要功能是在血管损伤时聚集形成凝块以止血。
- 为什么说艾曲波帕是一种创新疗法？ 与其他直接补充血小板数量的方法不同，艾曲波帕通过促进体内自然生产过程来增加血小板量，理论上可以提供更加持久稳定的治疗效果。
- 参与临床试验的意义何在？ 对于罕见病或者难以治愈的病症来说，参加新药测试不仅有助于个人获得最新的治疗方法，同时也能帮助科学家们更好地了解疾病机理，加速医学进步。
总之，此次研究结果表明，艾曲波帕可能是未来治疗儿童急性ITP的一个更佳选择。不过，鉴于任何药物都有潜在的风险，医生在推荐使用前仍需综合考虑每位患者的具体情况。
