科学家在阿尔茨海默症小鼠模型中发现一种潜在新疗法靶点，该技术显著改善了患病小鼠的认知功能。在早期研究中，研究人员成功诱导小鼠大脑清除淀粉样蛋白。
阿尔茨海默症被认为由脑细胞内外异常堆积的蛋白质引起，其中一种名为β淀粉样蛋白——其沉积物会在脑细胞周围形成斑块。英国阿尔茨海默症研究协会表示，这项新研究"进一步证实修复血脑屏障本身可能为治疗阿尔茨海默症提供新途径"，但也强调目前尚不能确定该方法对患者是否有效。
发表在《信号转导与靶向治疗》期刊上的研究中，来自中国和西班牙的专家描述了其"新型治疗策略"：利用纳米粒子靶向作用于血脑屏障上的LRP1蛋白。该方法激活了清除脑内淀粉样蛋白的自然机制。科学家指出，该疗法使小鼠体内的淀粉样蛋白水平"显著降低"近45%，认知测试显示"空间学习和记忆能力出现显著改善，表现水平接近野生型小鼠"。研究团队报告称，治疗效果可持续长达六个月。
科学家在论文中写道："本工作开创了药物设计的新范式。"作者强调，该研究"再次证实血脑屏障在阿尔茨海默症中的关键作用"，并"证明靶向血脑屏障可使治疗干预效果显著提升"。
英国阿尔茨海默症研究协会研究主管朱莉娅·达德利博士表示："在阿尔茨海默症中，保护性的血脑屏障功能会减弱，导致脑损伤。本研究表明，使用纳米粒子恢复血脑屏障的有效功能，可促使小鼠脑内清除淀粉样蛋白。这进一步佐证了修复血脑屏障本身可能成为治疗新途径。目前尚无法确定该方法对患者是否有效——本研究仅在小鼠中进行，而该疾病在人体的发展过程存在差异。未来研究需验证该方法能否有效治疗人类阿尔茨海默症。"
她补充道："英国现有超百万痴呆症患者，我们亟需为阿尔茨海默症及其他痴呆症病因开发新疗法。若要实现未来痴呆症治疗，我们需要针对疾病不同环节的多种治疗手段。此类研究虽处早期阶段，但对推动我们寻找治愈方案至关重要。"
伦敦帝国理工学院化学系生物化学副教授弗朗切斯科·阿皮尔表示："血脑屏障虽保护大脑，但也增加了药物递送和废物清除难度。本小鼠研究中，研究人员重新编程了天然外排通路以帮助清除脑内β淀粉样蛋白。其创新性在于：研究人员并非简单推动药物进入大脑，而是增强大脑自然通路以更高效清除阿尔茨海默症毒性蛋白。"
爱丁堡大学发现脑科学中心负责人、英国痴呆症研究所小组组长塔拉·斯派尔斯-琼斯教授指出："虽然促进β淀粉样蛋白清除的思路颇具兴趣且可能有用……但这些发现需经重复验证，且距离帮助阿尔茨海默症患者仍有漫长距离。"
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