本周，两项新的FDA批准和有关治疗糖尿病与肺癌药物的临床试验积极结果成为新闻焦点。
借助一种新细胞疗法，许多1型糖尿病患者可能不再需要注射胰岛素。
Vertex Pharmaceuticals报告了其针对1型糖尿病的细胞疗法的可喜结果，12名患者中有10人（83%）在接受单次干细胞衍生胰岛细胞输注一年后实现了胰岛素独立。在糖尿病协会年度会议上展示的Phase 1/2 FORWARD试验显示，患者不仅停止了胰岛素使用，还在无严重低血糖事件的情况下维持了健康的血糖水平。这种名为zimislecel的疗法恢复了胰岛素生产，所有参与者体内都检测到了连接肽（C肽）水平。虽然患者需要服用免疫抑制药物以防止移植细胞被排斥，但研究人员认为收益可能超过风险。该研究现在进入第三阶段，预计2026年提交监管文件。如果成功，zimislecel将为1型糖尿病患者提供一种变革性的治疗选择。——Bree Foster
Compass Pathways报告了其基于裸盖菇素的疗法COMP360在治疗抵抗性抑郁症（TRD）方面的首个三期临床试验的积极结果，这是经典迷幻药在心理健康领域首次取得的晚期成功。接受单次25毫克剂量的COMP360并配合心理支持的患者在六周后的蒙哥马利-阿斯伯格抑郁评分量表（MADRS）上比安慰剂组统计学显著提高了3.6分。尽管结果超过了FDA的审批标准，RBC资本市场分析师Leonid Timashev告诉BioPharma Dive称，它未能达到许多临床医生认为更为稳健的效果。尽管试验结果积极，但Compass股价下跌了近50%，突显出投资者对效应量、安全性监测以及疗法密集递送模式的担忧，后者包括全天候监控会话和多次心理治疗访问。试验的第二和第三部分将分别评估26周和52周的结果，预计明年会有更多数据。这些数据对于确定COMP360能否获得FDA批准并在尚处于萌芽期的药物市场中开辟可行的商业化路径至关重要。——Bree Foster
免疫实践咨询委员会（ACIP）的新任成员本周在Robert F. Kennedy Jr.解雇了原17名成员后举行了会议。在他们的首次投票中，委员会以5比2推荐了一种由默克公司本月早些时候批准的单克隆抗体，用于保护婴儿免受呼吸道合胞病毒（RSV）的侵害。委员会还将讨论防腐剂硫柳汞的使用，RFK Jr.在其书中提到要从疫苗中去除该成分，尽管科学证据表明它并无危害，并且已从大多数疫苗中移除。——Allison Whitten
Nuvalent报告了其Phase 1/2 ARROS-1试验的强劲结果，该试验涉及zidesamtinib，这是一种靶向ROS1蛋白的选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在经过大量预处理的ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）中显示出巨大潜力。该疗法在117名先前接受过一种或多种ROS1靶向治疗的患者中达到了44%的总体反应率。值得注意的是，93%仅接受过一种先前TKI治疗的患者至少在18个月内保持缓解；而更广泛的试验人群在12个月和18个月时的反应持久性分别为78%和62%。这些结果表明，即使是在新一代疗法无效的患者中，zidesamtinib也具有持久有效的治疗潜力。该药物还表现出显著的颅内活性和良好的安全性，避免了现有双靶点TKI相关的神经毒性。Nuvalent计划于7月开始滚动提交FDA申请，通过实时肿瘤学审查程序为ROS1阳性NSCLC铺平新的护理标准。——Bree Foster
AstraZeneca和Daiichi Sankyo收到了FDA对其肺癌药物datopotamab deruxtecan的批准。该批准专门针对先前接受过治疗的表皮生长因子受体（EGFR）突变NSCLC患者，决定基于TROPION-Lung05二期试验和TROPION-Lung01三期试验的结果。
TISSIUM获得了FDA De Novo批准，将其生物聚合物设备Coaptium Connect商业化，该装置提供无需缝合的手术来修复周围神经损伤。TISSIUM报告称，其设备在12个月内实现了100%的手术成功率，患者在受伤处完全恢复屈伸功能且无疼痛。该公司现计划在美国启动设备的商业推广。——Allison Whitten
诺和诺德宣布了其三期FRONTIER试验评估Mim8作为血友病A预防治疗的安全性积极结果。数据显示，从Genentech的Hemlibra药物切换到Mim8的患者在无清除期的情况下耐受良好，未发生不良事件。数据还显示凝血所需的凝血酶生成增加。诺和诺德还报告称，患者更偏好Mim8笔式注射器而非Hemlibra注射装置。该公司计划在今年晚些时候提交Mim8进行监管审查。——Allison Whitten
(全文结束)
