研究人员在加利福尼亚大学圣地亚哥分校发现了一种前景广阔的新药，可能有助于治疗一种严重且常呈隐匿性的肝脏疾病——代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（MASH）。
MASH是一种与肥胖和2型糖尿病相关的危险性脂肪肝疾病。若不及时治疗，可能导致肝衰竭、肝硬化甚至肝癌。
这种名为ION224的新药在2025年8月23日发表于《柳叶刀》的研究中显示，其作用机制是靶向肝脏中称为DGAT2的酶。该酶负责协助肝脏制造和储存脂肪。当该酶被抑制时，肝脏脂肪堆积减少且炎症水平下降。这两个关键变化对阻止肝脏进一步损伤至关重要。
研究首席专家罗希特·洛姆巴博士解释，该药物从疾病根源发挥作用，既能预防脂肪堆积又能减轻有害炎症，而这正是MASH导致肝损伤的核心原因。
该研究属于IIb期临床试验，即最终批准前的高级别测试阶段。试验纳入160名美国MASH患者，他们均存在肝纤维化（即肝脏瘢痕形成）迹象。参与者每月接受一次ION224注射，持续一年。部分患者接受高剂量治疗，部分接受低剂量，另有对照组使用安慰剂（无活性成分的治疗方案）。
结果非常鼓舞人心。接受最高剂量ION224的患者中，约60%的肝脏健康状况较安慰剂组出现明显改善。重要的是，这些益处的出现无需患者减重，表明该药物具有独立疗效，可与其他治疗方案联合使用。同时，未发现与该药物相关的严重副作用。
MASH（曾称为非酒精性脂肪性肝炎NASH）非常普遍，主要影响存在体重和血糖问题的人群，且许多患者并不知情。因其症状可能多年不显现而损伤持续隐匿发展，常被称为"隐匿性疾病"。据美国卫生部门数据，超过1亿美国人患有某种形式的脂肪肝疾病，全球约四分之一的成年人可能受此影响。
洛姆巴博士同时担任加州大学圣地亚哥分校肝脏疾病研究中心主任，他表示若下一轮测试能证实这些结果，该药物将为MASH患者带来切实希望。它有望成为首个能在造成严重危害前阻止甚至逆转该疾病的治疗方法。
对于受此疾病困扰的家庭而言，新发现预示着更健康的未来和更简便的治疗方案。研究人员认为，早期治疗还可通过预防需要住院或肝移植的严重并发症，为医疗系统节省资金和资源。
下一步将开展更大规模的III期临床试验，以确认研究结果，使该疗法向获批和公众应用更进一步。该研究发表于《柳叶刀》杂志。
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