科学家发现了一种新药，为运动神经元病（MND）的治疗带来“真正的希望”。
这种名为M102的药物通过保护被疾病损伤的神经细胞发挥作用。研究表明，这种新药可能“显著延缓”MND的进展。
MND被称为“最残酷的疾病”之一，它导致运动神经元（将信号从大脑和脊髓传递到肌肉的神经细胞）发出的信息逐渐停止。这导致肌肉变得虚弱和僵硬，影响患者的行走、说话、进食、饮水和呼吸。
去年，橄榄球联盟明星罗布·伯罗（Rob Burrow）在2019年被诊断出该疾病后，于41岁去世。
英国有约5000名MND患者，许多被诊断出该疾病的人通常在症状出现后的两到五年内死亡。
这种新药由谢菲尔德大学的科学家与美国生物技术公司Aclipse Therapeutics合作开发，在临床前研究中显示出改善小鼠运动和神经功能的效果。
研究人员现在希望M102能在患有这种神经系统疾病的患者身上进行测试，目前该疾病尚无治愈方法。
研究的主要调查员帕梅拉·肖女爵士（Dame Pamela Shaw）教授表示：“MND是最残酷的疾病之一，常常以惊人的速度剥夺人们的行动能力和独立性。我们现在正处于科学理解终于跟上的阶段。我们对M102的发现带来了真正的希望，即我们可以显著延缓这种疾病的进展。临床前研究不仅显示在小鼠模型中运动、步态和神经功能的改善，还保护了在实验室中培养的运动神经元免受MND患者细胞造成的损伤。”
该药物通过激活细胞内称为NRF2和HSF1的两种保护系统发挥作用。这些系统帮助神经对抗压力、减少炎症并清除受损蛋白质。
一项临床前研究表明，M102延缓了小鼠中MND的进展并保持了肌肉功能。它还保护了在实验室中培养的运动神经元免受MND细胞造成的损伤。
该团队现在希望该药物的人体试验能够进行。
谢菲尔德转化神经科学研究所（SITraN）的转化神经科学高级讲师理查德·米德（Richard Mead）博士表示：“将科学发现转化为实际治疗需要团队合作，汇集研究人员、临床医生、行业合作伙伴和投资者。我们与Aclipse Therapeutics的合作在研究实验室和临床之间建立了至关重要的桥梁。我们现在准备迈出下一个关键步骤：在MND患者身上测试M102，并更接近一种真正能产生影响的治疗方法。”
该研究发表在《分子神经退行性疾病》杂志上。
MND协会研究与创新总监迈克·罗杰斯（Mike Rogers）博士在回应这项研究时表示：“这项研究处于早期阶段，但这是另一个令人鼓舞的迹象，表明我们正在迈向改变MND治疗格局的步骤。MND极其复杂，以不同方式影响每个人。这就是为什么找到有效治疗方法如此具有挑战性。迫切需要在多个战线上加速药物研究，并追求许多不同的途径，以实现有意义的突破。”
【全文结束】
