本周血液学更新涵盖了血液癌症和出血性疾病的监管里程碑、后期临床试验结果和早期阶段进展。主题包括加速审批、关键疗效信号以及可能减轻治疗负担的真实世界证据。
今日新闻简报
💉 BESREMi用于原发性血小板增多症的补充生物制品许可申请获得PDUFA日期 [1] [美国•2026年1月13日]
背景： 美国食品药品监督管理局（FDA）接受了ropeginterferon alfa-2b-njft用于成人原发性血小板增多症（ET）的补充生物制品许可申请（sBLA），标准审查；该申请得到3期SURPASS-ET和2b期EXCEED-ET试验的支持。
要点： PDUFA目标日期为2026年8月30日；FDA确认无申请审查问题。
影响： 监管/仿制药：引入可能影响定价和处方集准入的竞争。
🧪 EXCEED-ET 2b期试验结果显示出在原发性血小板增多症中的疗效 [2] [美国•2026年1月12日]
背景： 北美单臂2b期试验；n=91；改良ELN综合反应；JAK2V617F亚组等位基因负担下降。
要点： 意向治疗（ITT）反应率在第10和13个月约为60.2%；在初治患者中（~68%）高于羟基脲（HU）经治患者（~33.4%）。
影响： 临床试验结果/疗效：可能影响处方医生选择和医保方评审，有待完整数据发布。
🧬 FDA授予IPN60340联合Ven-Aza用于不适合强化化疗的急性髓系白血病突破性疗法认定 [3] [欧美•2026年1月13日]
背景： IPN60340（ICT01）是一种抗BTN3A单克隆抗体；突破性疗法认定（BTD）基于1/2期EVICTION单臂试验数据，与历史标准治疗相比展现出令人鼓舞的反应。
要点： 该认定涵盖与venetoclax和azacitidine联合用于一线治疗不适合强化化疗的急性髓系白血病（AML）。
影响： 合作/业务发展：表明对研发管线的投资和模式扩展。
🧯 Ficlatuzumab组合疗法开始在一线急性髓系白血病中给药 [4] [美国•2026年1月14日]
背景： Beat AML主试验子研究；ficlatuzumab联合azacitidine和venetoclax用于≥60岁未经治疗的急性髓系白血病患者的1b/2期试验。
要点： 首位患者已给药；该研究将评估HGF配体阻断联合Ven-Aza的安全性、药代动力学/药效学和初步疗效。
影响： 合作/业务发展：表明对研发管线的投资和模式扩展。
❤️ Annamycin独立评审发现无心脏毒性 [5] [欧美•2026年1月13日]
背景： 在急性髓系白血病（AML）和软组织肉瘤（STS）中进行的五项试验；评审包括心电图、带全局纵向应变（GLS）的超声心动图和中心肌钙蛋白；许多人超过了典型的蒽环类药物终生剂量。
要点： 独立专家结论：在90名接受Annamycin治疗的受试者中未发现心脏毒性的证据。
影响： 临床试验结果/疗效：可能影响处方医生选择和医保方评审，有待完整数据发布。
🔁 Ficlatuzumab组合疗法开始在一线急性髓系白血病中给药（重复） [6] [美国•2026年1月14日]
背景： 与上述相同的Beat AML 1b/2期子研究和设计。
要点： 确认了ficlatuzumab联合azacitidine和venetoclax在≥60岁未经治疗的急性髓系白血病患者中首位患者给药的里程碑。
影响： 合作/业务发展：表明对研发管线的投资和模式扩展。
🦠 Epcoritamab在复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤中达到PFS终点，OS呈中性 [7] [美国•2026年1月16日]
背景： 3期开放标签试验，n=483，不适合移植；epcoritamab对比R-GemOx或BR。
要点： 无进展生存期（PFS）改善（HR 0.74；95% CI 0.60–0.92）；总生存期（OS）无统计学显著性（HR 0.96；95% CI 0.77–1.20）；安全性一致。
影响： 临床试验结果/疗效：可能影响处方医生选择和医保方评审，有待完整数据发布。
🧒 Nivolumab联合AVD使晚期霍奇金淋巴瘤青少年患者获益 [8] [美国•2026年1月12日]
背景： 3期试验的亚组分析；12-17岁青少年，n=240（总n=994）。
要点： Nivolumab-AVD的3年无进展生存率为93%，而brentuximab-AVD为82%；放疗使用率降至不到1%。
影响： 观察性/真实世界证据：可为临床实践和医保方讨论提供参考；解释取决于研究设计和混杂因素控制。
🧵 VLX-1005通过选择性12-LOX抑制靶向肝素诱导的血小板减少症 [9] [美国•2026年1月12日]
背景： 公司强调了肝素诱导的血小板减少症（HIT）的血栓负担；早期2期研究结果表明血栓并发症减少；已获得孤儿药认定（ODD）和快速通道资格。
要点： 计划与FDA讨论进行HIT的潜在关键性3期试验，使用选择性12-LOX抑制剂VLX-1005。
影响： 临床试验结果/疗效：可能影响处方医生选择和医保方评审，有待完整数据发布。
🩸 EHL-FIX减少儿童B型血友病的出血和输注次数 [10] [2026年1月16日]
背景： 德国回顾性真实世界研究；从标准半衰期凝血因子IX（SHL-FIX）转换为延长半衰期凝血因子IX（EHL-FIX）。
要点： 年出血率（ABR）和凝血因子消耗量降低，输注次数减少；关节健康和生活质量保持不变。
影响： 观察性/真实世界证据：可为临床实践和医保方讨论提供参考；解释取决于研究设计和混杂因素控制。
为何重要
- Ropeginterferon可能成为美国原发性血小板增多症（ET）的新选择，得到3期和2b期数据的支持。
- 一线不适合强化化疗的急性髓系白血病（AML）治疗正在通过BTN3A激活和HGF通路阻断实现多样化。
- 无心脏毒性的蒽环类药物将缓解肿瘤学中的终生剂量限制。
- PFS阳性但OS呈中性的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）数据仍可能改变双特异性抗体的治疗序列和医保方观点。
- 青少年霍奇金淋巴瘤（HL）数据支持更早使用免疫治疗，减少放疗暴露。
- 真实世界证据支持在儿童B型血友病中采用EHL FIX，以减轻负担并可能降低成本。
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