FDA扩大部分胰腺癌患者获取新药渠道 00:42
根据周日发布的一项研究结果，一种新的实验性药物使晚期胰腺癌患者的总体生存率几乎翻倍。
研究人员表示，这一发现标志着在治疗这种臭名昭著的致命癌症方面取得了重要进展，历史上针对该癌症的有效治疗选择非常有限。
这种药物名为达拉克索拉西布(daraxonrasib)，它阻断了一种在90%以上的胰腺癌病例中促进肿瘤生长的突变蛋白——这一靶点数十年来一直难以治疗。
领导这项研究的加州大学洛杉矶分校的泽夫·韦恩伯格(Zev Wainberg)博士表示："虽然不能治愈癌症，但这是一个巨大的进步。"
研究团队发现，对于之前接受过治疗的转移性（即扩散性）胰腺癌患者，每日服用这种药丸可将死亡风险降低60%，与接受标准化疗的患者生存率相比，这是根据加州大学洛杉矶分校医疗中心的报告。
研究人员将这种实验药物或更多化疗随机分配给500名转移性癌症已对先前治疗不再有反应的患者。研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上，并于周日在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会会议上公布。
服用达拉克索拉西布的患者中位生存期为13.2个月，而接受化疗的患者为6.7个月。虽然这看起来改善不大，但韦恩伯格表示，这是第一种显示出比化疗有显著优势的药物。
未参与此项研究的亚利桑那大学癌症中心的拉赫娜·施罗夫(Rachna Shroff)博士在ASCO会议上表示："在治疗胰腺癌16年后，当我第一次看到研究结果时，我实际上开始哭了。"她对"患者继续接受这种治疗，因为它为他们提供了持久且有意义的益处"这一现象印象深刻。
研究称，除了几乎使生存时间翻倍外，服用达拉克索拉西布的患者也经历了更少的严重副作用。
药效最终会减弱，但接受者使用该药物的时间明显长于对照组使用化疗的时间，并且随着肿瘤缩小，他们报告疼痛减轻，生活质量提高。在数据分析后，许多人仍在使用这种药物，韦恩伯格表示，这意味着随着研究人员继续追踪他们，生存差距可能会扩大。
丹娜-法伯癌症研究所(Dana-Farber Cancer Institute)的布莱恩·沃尔平(Brian Wolpin)博士周日公布了这些发现。他表示，该药物应该成为"新的护理标准"用于先前治疗过的转移性胰腺癌，并补充说研究人员还将探索在疾病早期使用它，包括观察肿瘤缩小是否能让更多患者符合手术条件。
他提到，最可能影响药丸使用的副作用是可能严重的皮疹和口腔溃疡。
制药公司Revolution Medicines资助了这项研究，食品药品监督管理局(FDA)计划加快对该药物的审查。FDA还于5月初表示，在正式批准该药物用于癌症治疗之前，将允许符合特定标准的胰腺癌患者通过其"扩大准入"计划获取该药物。
美国前参议员本·萨斯(Ben Sasse)在《60分钟》节目中提高了人们对这种药物的认识，他谈到了自开始服用该药物以来疼痛减轻的情况。他于12月被诊断出患有四期胰腺癌。
萨斯在四月份的采访中表示："我现在疼痛比四个月前被诊断时少得多，并且在过去四个月中肿瘤体积大幅减少了76%。"他在采访中称这种药物为"奇迹药物"。
肿瘤科医生现在正被大量要求获取特殊准入计划的请求所淹没。
胰腺癌之所以是最致命的癌症之一，很大程度上是因为在它开始向其他器官扩散之前很难被发现。美国癌症协会估计，今年美国将有约67,000例新病例被诊断，超过52,000人将死于该疾病。五年总体生存率为13%。
与其他从各种化疗替代方案中受益的癌症不同，胰腺癌一直更难应对。
未参与这项新研究的癌症专家表示乐观，认为这可能是寻找新选择的转折点，目前有数十种实验性药物正在研发中。
这种新药物针对RAS基因家族的突变，该基因家族通常调节细胞生长。所谓的KRAS突变在促进胰腺癌方面尤为重要。但由于一种使药物难以附着在突变蛋白上的结构，这种癌症驱动因子长期以来被认为是"不可成药的"。
Revolution Medicines公司的药物使用本质上是一种分子胶，可以与多种KRAS亚型结合。韦恩伯格表示，研究人员接下来将探究该药物是否在某些亚型中效果更好。
未参与此项研究的弗雷德·哈钦森癌症中心(Fred Hutchinson Cancer Center)的安德鲁·科维勒(Andrew Coveler)博士表示，这种药物将改变胰腺癌的治疗。
他表示："这种药物的作用方式截然不同。"
韦恩伯格表示，其他正在开发的药物针对特定的KRAS亚型。处于更早期测试阶段的其他方法包括疫苗，这些疫苗旨在通过教会免疫系统识别突变蛋白来预防胰腺癌手术后的复发。
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