美国食品药品监督管理局(FDA)比欧洲药品管理局(EMA)更倾向于批准那些具有孤儿药认定且针对癌症亚组或儿科适应症的药物，这是一项最新横断面研究的结果。
意大利药品管理局(AIFA)和布里格姆妇女医院及哈佛医学院的监管、治疗与法律项目(PORTAL)的恩里科·科斯塔(Enrico Costa)及其同事表示，FDA在2011年至2020年间批准了几乎所有获得孤儿药认定的产品。他们指出，FDA和EMA都在两个地区批准了超过三分之一的孤儿药总数，约三分之一的孤儿药仅获得FDA批准，而不到三分之一获得FDA孤儿药认定的药物在欧盟获得批准时未获得该认定。
"这些发现反映了美国和欧盟之间不同的监管框架和实践，并突显了美国基于适应症的体系如何引导孤儿药认定覆盖更广泛的疾病条件和特定疾病子集，包括将已上市产品用于常见疾病的治疗用途应用于罕见疾病的情况，"科斯塔及其同事表示。
科斯塔及其同事对2011年至2020年间FDA和EMA批准的344种罕见病药物进行了横断面研究，比较了各监管机构批准药物的差异。他们注意到监管机构何时使用孤儿药认定批准产品、何时在没有该认定的情况下批准产品，以及何时一个监管机构批准了另一个监管机构未批准的药物。
作者发现，336种罕见病批准(97.7%)获得了FDA的孤儿药认定，139种批准(40.4%)获得了EMA的孤儿药认定，131种批准(38.1%)获得了两个监管机构的认定。研究人员表示，FDA和EMA最常见的批准治疗领域是先进疗法(75.0%)和遗传疾病(55.4%)，其次是内分泌和代谢疾病(69.7%)、呼吸系统疾病(63.6%)和血液系统恶性肿瘤(56.7%)。
此外，欧盟有103种药物批准(29.9%)没有孤儿药认定。作者表示，这些药物批准中超过三分之一(36.9%)在欧盟不符合孤儿药认定资格，因为它们"不被视为独特的医疗实体"，包括如EGFR或ALK阳性非小细胞肺癌等癌症亚组、特定癌症疾病阶段，以及丙型肝炎病毒和HIV等更常见疾病的儿科适应症。EMA还确定，超过三分之一的产品(34.9%)在血液系统恶性肿瘤和非肿瘤血液疾病方面未达到孤儿药认定所要求的相比现有治疗的显著获益门槛。
在仅有一个机构批准的110种产品(32.0%)中，102种产品(29.7%)获得了FDA批准，8种产品(2.3%)获得了EMA批准。EMA未批准产品的原因包括未提交上市申请(86.3%)以及与获益和风险相关的问题(13.7%)。
对于未提交上市申请的产品，40.9%是新的活性物质，其余是在欧盟已获批准但将是新适应症、新组合或新剂型的产品。作者指出，目前尚不清楚为何未为未提交上市申请的产品寻求EMA批准。
作者表示，这些差异归结于各地区孤儿药立法中概述的激励措施。虽然美国和欧洲都为孤儿药产品提供10年市场独占期，但欧洲立法不提供临床试验税收抵免，疾病流行率门槛不同，针对危及生命或慢性致残的罕见疾病，并要求药物相比现有治疗具有显著获益。
结果是，美国孤儿药立法本身可能并未带来太多额外的激励，而是创建了一个框架，"允许更广泛的疾病条件有资格获得该认定，特别是包括癌症，"科斯塔及其同事表示。
作者还指出，该地区孤儿药认定较少并不一定意味着欧洲罕见病患者获得的护理更差或有效药物的获取受限。
科斯塔及其同事表示，他们的分析"可能有助于监管机构和政策制定者实施必要的立法和程序变更，以在孤儿激励措施内优先考虑罕见疾病，同时创建特定途径来应对科学进步和其他社会需求带来的挑战。"
【全文结束】