一项由Dr. Stephen Pasternak领导的临床试验涉及55名帕金森病痴呆患者（Lawson研究所）。
大约一半的帕金森病患者在确诊后十年内会发展为痴呆，这深刻影响了患者、家庭以及医疗系统。帕金森病痴呆会导致记忆力丧失、混乱、幻觉和情绪变化。
这项为期12个月的临床试验由神经学家Dr. Stephen Pasternak主导，他是Lawson研究所的科学家，同时也是Schulich医学与牙科学院的副教授。该研究调查了一种在欧洲安全使用了几十年的咳嗽药Ambroxol，是否可以减缓帕金森病患者的痴呆进展。
研究结果发表在《JAMA Neurology》，试验涉及55名帕金森病痴呆患者，并监测了他们的记忆、精神症状以及与脑损伤相关的血液标志物GFAP。Lawson研究所的研究中，一组每天服用Ambroxol，另一组则服用安慰剂。
“我们的目标是改变帕金森病痴呆的病程，”Pasternak表示，他是Schulich医学院与牙科学院的神经学教授。“这一早期试验带来了希望，并为更大规模的研究提供了坚实的基础。”
这些研究结果表明，Ambroxol可能保护大脑功能，尤其是在遗传高风险人群中。它为目前治疗选择有限的领域提供了一个有前景的新方向。
关键的临床试验发现包括：
- Ambroxol安全且耐受性良好，并在大脑中达到治疗水平。
- 安慰剂组的精神症状恶化，而服用Ambroxol的患者症状保持稳定。
- 携带高风险GBA1基因变异的参与者在服用Ambroxol后认知表现有所改善。
- 脑细胞损伤标志物（GFAP）在安慰剂组中增加，而在服用Ambroxol的患者中保持稳定，表明可能具有脑保护作用。
尽管Ambroxol在欧洲被批准用于治疗呼吸系统疾病，并且拥有长期的安全记录，包括高剂量和孕期使用，但它尚未在加拿大或美国获得任何用途的批准。
“目前针对帕金森病和痴呆的疗法只能缓解症状，无法阻止潜在疾病的发展，”Pasternak解释道。“这些研究结果表明，Ambroxol可能保护大脑功能，特别是对于那些遗传上处于高风险的人群。它为目前治疗选择有限的领域提供了一个有前景的新方向。”
一种老药的新可能性
Ambroxol支持一种名为葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的关键酶，该酶由GBA1基因产生。在帕金森病患者中，GCase水平通常较低。当这种酶无法正常工作时，废物会在脑细胞中堆积，导致损伤。
Pasternak在多伦多SickKids医院进行博士后研究期间了解到了Ambroxol，当时它被确定为治疗戈谢病的一种药物。戈谢病是一种由GCase缺乏引起的罕见儿童遗传性疾病。他现在正在应用这一研究，探索通过Ambroxol提升GCase是否可以帮助保护帕金森病相关疾病中的大脑。
“这项研究至关重要，因为帕金森病痴呆对患者和家庭产生了深远的影响，”Pasternak说。“如果像Ambroxol这样的药物能够有所帮助，它将为人们带来真正的希望并改善生活。”
这项研究由Weston家族基金会资助，是开发帕金森病和其他认知障碍（包括路易体痴呆）新疗法的重要一步。Pasternak及其团队计划在今年晚些时候启动一项专门针对认知功能的后续临床试验。
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