对于安进（Amgen）的罕见病药物Tavneos（阿伐可泮）的未来市场前景而言，又一个打击降临：《新英格兰医学杂志》（NEJM）已撤回该药的关键性研究论文。
此前，与该论文相关的两位学术作者要求撤稿，原因是美国食品药品监督管理局（FDA）在发表后的持续调查中发现，该试验中9名患者的主要终点评估“在数据库锁定和试验揭盲后进行了重新裁决”。《新英格兰医学杂志》在撤稿通知中指出，这一情况“未在文章中披露，且不符合正确的研究行为”。
这篇2021年的论文从《新英格兰医学杂志》数据库中移除之际，FDA正在加大对Tavneos风险-获益概况的审查力度。该机构的药物审评部门在发现76例药物性肝损伤（包括8例死亡和7例罕见肝病——消失性胆管综合征）与药物使用之间存在“合理证据表明存在因果关系”后，提议撤销Tavneos的批准。监管机构还对药物已证实的疗效提出了质疑。
欧洲药品管理局（EMA）近期也采取了与FDA类似的立场，于6月底要求Tavneos撤出市场，此前其自身对构成Tavneos初始批准基础的III期Advocate研究的审查发现，该研究违反了良好临床实践（GCP）指南。
安进最初通过2022年以37亿美元收购Tavneos原研发公司ChemoCentryx，获得了该药在美国的权利。Tavneos用于治疗两种罕见的炎性血管疾病——显微镜下多血管炎（MPA）和严重活动性肉芽肿性多血管炎（GPA）。在人用药品委员会（CHMP）建议撤销Tavneos批准之前，CSL Vifor在欧洲负责该药的商业化。
填补欧洲Tavneos留下的空白
在安进应对与Tavneos市场地位相关的高涨监管障碍之际，一些新的参与者正寻求填补该药可能留下的空白。
其中包括德国生物制药公司InflaRx，该公司正计划与EMA接洽，探讨其两款临床阶段疗法vilobelimab和izicopan在ANCA相关性血管炎（MPA和GPA所属的自身免疫性疾病统称）中获得批准的可能性。
目前，InflaRx正在为izicopan进入II期试验做准备，同时认为vilobelimab是“具备III期条件的资产”。据该公司称，这些药物提供了互补的生物制剂和口服药物管线，“定位良好”，可满足AAV患者未满足的需求。
根据GlobalData的制药情报中心，目前有超过30项针对MPA和GPA的I-III期临床试验正在进行，其中四分之一为后期研究。
GlobalData是《制药技术》杂志的母公司。
“Medical journal retracts Tavneos pivotal paper amid wider regulatory clampdown”最初由《制药技术》创建并发布，该杂志是GlobalData旗下的品牌。
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