美国食品药品监督管理局（FDA）长期利用当前称为真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）的信息，监测和评估已获批药品的上市后安全性。历史上，RWE也曾有限度地用于支持药品有效性论证。RWD可获取性与分析技术的进步，显著提升了生成高质量RWE以支持FDA监管决策的潜力。
FDA致力于充分发掘适用目的的真实世界数据潜力，生成真实世界证据，以推动治疗产品开发并强化医疗产品全生命周期的监管监督。
定义
真实世界数据指常规收集的、涉及患者健康状况和/或医疗服务的各类来源数据。RWD示例包括电子健康记录衍生数据、医疗理赔数据、产品或疾病登记库数据，以及来自其他来源（如数字健康技术）的健康状态相关信息。
真实世界证据指通过对真实世界数据的分析，获得的关于医疗产品使用情况、潜在获益或风险的临床证据。
FDA的真实世界证据活动
2016年《21世纪治愈法案》旨在加速医疗产品开发，更高效地将创新成果惠及患者。为此，FDA于2018年创建了监管框架，用于评估RWE在以下场景的应用潜力：支持已依据《联邦食品、药品和化妆品法》第505(c)条款获批药品的新适应症审批，或满足药品上市后研究要求。除第505(c)条款批准的药品和生物制品外，该框架亦适用于《公共卫生服务法》许可的生物制品。
FDA多个中心基于其职能范围和监管范畴，将真实世界数据与证据纳入日常活动：
参见CBER/CDER页面获取更多信息。
参见肿瘤卓越中心RWE页面了解其真实世界数据与证据应用。
参见推进RWE计划页面，了解处方药申报者付费法案VII项中与RWE相关的承诺内容。
重点指导文件
- FDA真实世界证据计划框架
- 临床研究中电子健康记录的使用
- 真实世界数据：评估电子健康记录与医疗理赔数据以支持药品和生物制品监管决策
- 含真实世界数据的药品与生物制品申报数据标准
- 真实世界数据：评估登记库以支持药品和生物制品监管决策
- 真实世界数据与证据支持药品和生物制品监管决策的考量
- 向FDA提交含真实世界数据与证据的药品和生物制品文件
- 外部对照试验用于药品和生物制品设计与实施的考量
- 将随机对照试验融入药品和生物制品常规临床实践
- 真实世界证据支持医疗器械监管决策的使用
- 真实世界数据与证据支持新动物药有效性的使用
其他资源
- 守护者计划（Sentinel Initiative）
- 国家健康技术评估系统（NEST）
- 用于药品开发的数字健康技术（DHTs）
- 利用真实世界证据支持医疗器械申报 | FDA
- 医疗器械监管决策中真实世界证据应用实例
联系方式
如需了解真实世界证据更多信息，请访问各中心页面或联系 CDER-RWE@fda.hhs.gov。
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