环球医讯

美国食品药品监督管理局于2026年1月27日批准达雷妥尤单抗和透明质酸酶-fihj（商品名：达雷妥尤单抗皮下注射剂，由强生旗下杨森生物技术公司生产）联合硼替佐米、来那度胺及地塞米松（VRd方案）用于不适合自体干细胞移植的成人新诊断多发性骨髓瘤患者。该决定基于CEPHEUS临床试验（NCT03652064）数据，该开放标签、随机对照研究显示联合方案使微小残留病灶阴性率提升至52.3%（单用VRd为34.8%，p值0.0005），无进展生存期风险比0.60（95%置信区间0.41-0.88），但需警惕超敏反应、感染及血液学毒性等警示信息，且未验证于拒绝初始移植治疗的患者群体。

本文详细分析了罕见病治疗领域如何从制药行业的边缘实验发展成为战略增长引擎的历史进程。文章阐述了1983年《孤儿药法案》通过提供市场独占权和税收抵免等激励措施，如何催化了罕见病药物研发；探讨了罕见病临床试验规模较小、常使用替代终点的特点，虽然降低了成本但也带来了独特的操作挑战；证实了罕见病疗法的商业成功，部分产品已达到"blockbuster"（畅销药）地位，打破了小患者群体必然限制收入潜力的传统观念；强调了患者倡导组织与生物技术公司和大型制药企业之间战略合作在罕见病药物开发中的关键作用。文章指出，经过四十年发展，罕见病治疗已形成政策激励、科学突破和商业验证三位一体的可持续模式，但也面临着定价、医保准入等新挑战，需要在负责任和战略性应用中继续发展。

最新肿瘤学报告显示，90%临床医生去年采用过新批准的癌症药物或适应症，但近半数仅处方1-3种新药，反映行业从盲目追新转向审慎评估；医生优先选择疗效明确、毒性可控且临床可行的方案，经济毒性与报销障碍仍是主要制约因素，75%医生仍偶尔受成本限制；尽管对FDA政治干预的担忧导致50%以上医生信任度下降，但多数认可审批速度；抗体药物偶联物和靶向治疗成为主流，长期癌症研究资金短缺引发92%医生的深度忧虑，行业在保持创新热情的同时日益注重实践可行性。

全球抗菌药物耐药性危机持续加剧，传统药物研发模式因速度慢、成本高且失败率高而难以应对病原体进化挑战。人工智能通过深度分析海量化学与生物数据，在数日内完成数亿化合物的虚拟筛选，精准识别抗菌活性结构特征；同时整合基因组学、转录组学等多组学数据，系统解析微生物关键靶点与代谢通路脆弱性。AI还能从头设计新型抗菌分子，预测耐药突变趋势，并通过闭环优化机制显著提升研发效率，为糖尿病足溃疡、囊性纤维化肺部感染等生物膜相关疾病提供突破性解决方案，从根本上扭转人类在抗感染领域的被动局面。

美国前总统特朗普在《纽约杂志》采访中谈及已故父亲弗雷德·特朗普健康状况时，竟一时无法想起"阿尔茨海默病"的准确名称，尽管他坚称自己没有此病且健康状况"完美"。特朗普描述父亲在86、87岁时开始出现认知问题，但断然否认遗传担忧，声称从未考虑过此类问题。白宫迅速回应称总统"身体和认知健康完美"，并引用"超人总统"工作 ethic作为佐证，而特朗普本人多次吹嘘自己"轻松通过"认知测试且感觉"与40年前无异"。此事件在社交媒体引发激烈讨论，批评者质疑是否反映更广泛认知问题，支持者则视为即兴演讲常见停顿，同时凸显公众对高龄政治领导人精神敏锐度的持续关注，尤其在特朗普成为有史以来年龄最大的连任总统背景下，其近期登机绊倒、会议打瞌睡等公开事件已多次引发健康疑虑。

不列颠哥伦比亚大学与德国柏林夏里特医学院合作研发的新型外用CRISPR基因编辑疗法，通过脂质纳米颗粒递送系统结合临床级激光在皮肤表层创建微通道，可将基因编辑工具精准送达皮肤干细胞，成功修复常染色体隐性遗传性鱼鳞病等疾病的致病基因突变，单次治疗即可恢复30%正常皮肤功能，该平台技术有望拓展至大疱性表皮松解症、湿疹及银屑病等多种皮肤疾病治疗，目前已与温哥华NanoVation治疗公司合作推进临床前研究，为缺乏有效治疗方案的患者带来持久治愈希望。

本研究对比了中晚期帕金森病(PD)患者与健康人群的社交认知(SC)能力，并根据认知状态进行分类分析。研究纳入52名PD患者，按运动障碍学会(MDS)二级标准分为认知正常(PD-CN)和轻度认知障碍(PD-MCI)组，以及27名年龄匹配的健康对照组(HC)。结果显示，PD-MCI患者在情感性和认知性心理理论(ToM)任务得分上低于HC组，而PD-MCI与PD-CN组比较仅认知性ToM得分显著降低。面部情绪识别(FER)和自我监控能力在各组间无显著差异。研究发现认知性ToM与执行功能、记忆、语言和注意力存在显著相关性，而FER和情感性ToM则与记忆相关。结果表明，认知功能正常且无抑郁的中晚期PD患者社交认知正常，而情感性和认知性ToM的下降与MCI的存在相关，这为帕金森病认知障碍的早期识别和干预提供了重要依据。

美国一项大规模回顾性队列研究分析了2018-2022年初级医疗中外周动脉疾病(PAD)的诊断模式，发现PAD在老年人群、男性、当前吸烟者以及心血管和代谢合并症患者中更为常见；非西班牙裔黑人和西班牙裔患者的PAD诊断率显著高于非西班牙裔白人，即使在调整年龄和合并症后；PAD患者更可能居住在社会经济条件较差的社区；研究还发现2021年PAD发病率显著上升，可能与新冠疫情后的延迟诊断或血管后遗症有关；这项全国代表性分析强调了优化初级医疗中的筛查策略对减少PAD相关健康不平等的重要性，特别指出专家应主动参与转诊流程并与社区合作伙伴共同改善高危人群的早期诊断。

本文系统阐述了运动对轻度认知障碍(MCI)患者的多重益处，指出规律身体活动不仅能有效缓解压力、改善情绪状态，还可能通过增强脑血管健康、减少全身炎症反应等方式保护大脑功能。文章详细介绍了有氧运动、力量训练、柔韧性训练和爆发力训练四种主要运动形式对认知健康的独特贡献，强调坚持运动计划比特定运动类型更为重要，并提供了从热身到冷却的完整运动指导。专家特别建议MCI患者在启动新运动计划前应咨询医疗专业人员，选择适合个人健康状况的运动方式，同时利用社区资源如银 Sneakers 健身计划获取专业指导，从而安全有效地获得运动带来的身心综合效益。

英国《独立报》报道，剑桥大学针对12.4万名女性的研究证实更年期与脑灰质流失存在关联，这可能是女性痴呆症发病率更高的潜在原因。阿尔茨海默症研究英国分会专家艾玛·泰勒指出，全球45%的痴呆症病例可通过生活方式干预预防或延迟，具体包括保持社交联系、定期进行智力训练、每年检查视力、科学管理高血压等慢性病、严格限制每周饮酒量不超过14个单位、彻底戒烟、维持健康体重以及坚持规律运动等八项核心措施，强调心脏健康与脑健康密切相关且社交活动能显著延缓认知衰退进程。