研究声称,虽被英国国家医疗服务体系(NHS)拒绝纳入使用的阿尔茨海默病药物仑卡奈单抗(lecanemab),可将疾病进展延缓八年。该药物已在英国获批上市,但因支出监督机构认定其"效益过小难以 justify 成本",NHS将不会提供此药。
在圣地亚哥举行的阿尔茨海默病临床试验(CTAD)会议上公布了真实世界研究数据,该数据对比了早期接受治疗的患者与未接受治疗者的病情发展。研究发现,由卫材公司(Eisai)生产、商品名为Leqembi的仑卡奈单抗,对脑内淀粉样蛋白水平较低且早期开始治疗的患者,可将疾病从轻度认知障碍发展为中度阿尔茨海默病的进程延缓8.3年。
会议还展示了该药物注射剂型的研究数据,表明未来可能通过更便捷的注射方式替代当前的静脉滴注给药途径。阿尔茨海默病协会研究与创新副主任理查德·奥克利博士表示:"数十年来,阿尔茨海默病患者一直迫切等待能延缓疾病进展的疗法。本次关于仑卡奈单抗在真实世界应用的新数据令人鼓舞,表明早期治疗可带来更多获益。注射剂型与现有静脉滴注剂型具有相似副作用风险的可能性,将使未来能获得该药的患者治疗更简便、更可及。"
他补充道:"我们仍需明确延缓疾病进展对患者日常生活的实际意义,例如能否帮助患者更长时间保持独立生活能力并完成日常事务。此类突破性进展要产生实效,前提是实现早期精准诊断。目前英国约有百万痴呆患者,其中超三分之一未获确诊。尽管仑卡奈单抗暂未纳入NHS,但曙光已现——全球有130余种阿尔茨海默病药物正处于临床试验阶段。英国政府必须立即行动,改善痴呆症诊断体系并为NHS做好新药应用准备。"
另一款阿尔茨海默病药物多奈单抗(donanemab)同样获批英国使用但遭NHS拒绝。这两款靶向抗体药物通过结合脑内淀粉样蛋白(阿尔茨海默病的已知致病因素)来延缓疾病早期进程,标志着从单纯缓解症状转向针对病因的重大研究突破。英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)在6月发布的最终草案指南中指出,这些药物仅能将轻度至中度阿尔茨海默病的进展延缓四至六个月,且"效益至多 modest",无法通过NHS提供因其"性价比不高"。英国国民保健署此前估算,引进此类药物的年成本可能高达5亿至10亿英镑。据阿尔茨海默病协会数据,今日英国出生的每三人中就有一人将在 lifetime 内罹患痴呆症,预计到2040年英国患者人数将达140万。
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