阿尔茨海默病是一种隐匿而无情的疾病,表现为记忆力和思维能力的丧失,并伴随着独立生活能力的逐步且毁灭性的衰退。这一诊断对患者及其家人来说无疑是令人恐惧的。
痴呆被定义为因记忆力或思维能力的丧失而导致日常独立性丧失的状态。而阿尔茨海默病则是由于大脑中淀粉样蛋白和tau蛋白的积累所引发——这些蛋白质最初是有益的,但随着它们的累积变得有毒性。因此,阿尔茨海默病是病因,而痴呆是结果。
不幸的是,在过去的25年里,针对阿尔茨海默病和痴呆的医疗手段仍然十分有限。随着老龄人口的增长,阿尔茨海默病已成为全球最大的未满足医疗需求之一。
然而,希望正在浮现。
最近,两种新的静脉注射药物lecanemab和donanemab已被证明能够清除阿尔茨海默病患者大脑中的毒性淀粉样蛋白。这两种药物中的一种或两种已在包括美国、欧盟、英国、中国、日本、墨西哥、巴西和澳大利亚等地获批,但在加拿大仍未获批。
加拿大在此领域落后了,许多家庭正在承受痛苦。我们需要以及时且可及的方式将这些新型阿尔茨海默病药物带给加拿大患者。
临床试验表明,与安慰剂相比,lecanemab和donanemab能够使阿尔茨海默病患者的认知能力下降速度减缓27%至35%,并且越早开始治疗效果越好。这些药物虽然无法完全阻止或逆转损害,但确实能够延缓病情恶化。
目前,lecanemab和donanemab仍处于加拿大卫生部的审查阶段,尚未获准在加拿大使用。这些药物的审批过程复杂,因为仅减缓27%的认知能力下降可能被认为不足以抵消潜在的副作用。
事实上,当这些药物进入大脑并触发免疫系统清除淀粉样蛋白时,可能会导致脑部肿胀或出血。尽管大多数临床试验参与者在出现肿胀或出血后并未出现相关症状,但仍有3%至6%的人经历了头痛、头晕、意识混乱,甚至偶尔出现类似中风的症状。这些症状通常在停止治疗后会缓解,但在极少数情况下可能是永久性的。
从某些方面来看,这些药物的问世开启了阿尔茨海默病治疗的新时代,类似于我们如今对待癌症的方法:尽早检测疾病,并通过可能带来严重副作用的药物进行治疗。
患有阿尔茨海默病的加拿大人应该有机会评估这些新药的潜在益处和副作用,从而为自己和家人决定是否接受治疗。决策过程中必须包含充分知情同意,并参考来自世界各地患者的真实数据。
患者登记系统——即匿名患者数据的集合——在跟踪新药的长期效益和副作用方面发挥着关键作用。对于那些接受新型阿尔茨海默病药物治疗的加拿大患者而言,建立一个登记系统至关重要。
今年7月底,加拿大将在多伦多举办阿尔茨海默病协会国际会议,迎接全球阿尔茨海默病临床和研究领域的专家。会议传递的信息将非常明确:加拿大应为本国公民提供与其他国家和地区相同的治疗机会。
阿尔茨海默病摧毁的记忆和自主能力使其成为加拿大人面临的最大健康挑战之一。新型抗淀粉样蛋白疗法并非治愈方法,但它们代表了急需的进步,并带来了有一天我们可以过上长寿且不受痴呆困扰的生活的希望。
一个长寿且充实的生活,为自己,也为所爱之人。
安德鲁·弗兰克博士(Dr. Andrew Frank)是渥太华Bruyère Health的认知神经学家及Bruyère Health Research Institute的研究员。
凯瑟琳·C·皮尔逊(Katherine C. Pearson)是宾夕法尼亚州立大学迪金森法学院的法学教授兼Arthur L.和Sandra S. Piccone教席学者,同时也是2024-25年度渥太华大学健康法律、政策与伦理中心的访问研究员。
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