贝生物科技公司（Be Biopharma）近日宣布，其针对B型血友病的细胞疗法BE-101已在名为BeCoMe-9（NCT06611436）的1/2期临床试验中完成首位受试者给药。这是该疗法首次应用于人体临床研究。
这项试验将评估BE-101在24名中重度至重度B型血友病成年患者中的安全性和初步疗效。目前研究团队正在密歇根、明尼苏达和华盛顿的临床试验点招募正在接受预防性治疗的男性受试者。
公司首席执行官Joanne Smith-Farrell表示："首位受试者接受BE-101治疗标志着贝生物迈和血友病B患者群体的重要里程碑。作为首个进入临床的B细胞疗法，BE-101有望彻底改变B型血友病的治疗格局。"
B型血友病由凝血因子IX（FIX）缺乏或功能障碍引起，标准治疗采用替代疗法定期输注FIX因子。但现有疗法需要频繁输注且无法完全预防出血事件。
BE-101通过收集患者B细胞（一种可产生抗体的免疫细胞），经工程改造后分化为浆细胞。这些改造后的细胞可持续分泌功能性FIX因子，理论上可消除对定期输注的需求。与传统细胞疗法不同，该疗法无需化疗预处理即可直接输注。
明尼苏达大学出血与凝血障碍中心主任Mark Reding指出："尽管治疗已取得进展，许多B型血友病患者仍需频繁输注FIX，并面临慢性疼痛和不可逆关节损伤等长期并发症。"
试验分为两个阶段：1期将测试三种剂量水平，确定28天后达到理想FIX活性的剂量；2期将对该剂量进行深入验证。所有受试者将接受为期52周的安全性和临床效果监测。
BE-101的研发团队认为，该疗法可能成为B型血友病的重要新型治疗选择，通过持续维持FIX水平实现持久止血保护，同时无需化疗预处理，填补了现有治疗的重要空白。
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