周四，随着一项关键临床试验结果的公布，Biogen与Denali Therapeutics联合开发的实验性帕金森病药物前景黯淡。
该药物由Denali Therapeutics与渤健公司(Biogen)合作研发，旨在抑制与帕金森病最常见遗传驱动因素相关的酶——LRRK2基因。当该基因发生突变时，会导致细胞废物处理系统功能障碍，引发毒性蛋白积累，进而损伤和破坏神经元。
2022年，Biogen与Denali启动了一项最终纳入近650名受试者的临床试验，将他们的药物与安慰剂进行对比。目前，两家公司表示，这项中期研究显示，代号为BIIB122的药物在延缓疾病进展方面效果并不显著，这一评估基于临床医生用于衡量帕金森病如何影响患者运动能力和日常生活的一个知名量表。
BIIB122在试验的次要目标上也未能使患者获益。尽管一些"探索性"分析表明该药物能够与有害酶结合并抑制其活性，但总体结果说服Biogen和Denali不再进一步开发该药物用于"特发性"帕金森病。不过，Denali计划继续独立开展一项针对携带致病性LRRK2变异的帕金森病患者的独立试验。
此次失败试验的更详细结果将在即将召开的医学会议上公布。
"虽然这些结果并非我们所期望的，但这些数据为帕金森病社区提供了重要信息，"Biogen神经退行性疾病临床开发负责人Diana Gallagher在一份声明中表示。
在华尔街，分析师们一直将BIIB122视为高风险项目，在对Biogen和Denali的估值中几乎没有给予任何权重。他们认为，两家公司的股东更关注其他研究项目，例如Biogen即将公布的狼疮药物数据以及Denali在阿尔茨海默病领域的研究。
RBC资本市场分析师Brian Abrahams写道："我们认为投资者的期望几乎为零。该公司并未积极宣传此项目（并将其归类为高风险），我们很少收到关于它的问询，也没有将其纳入我们的模型中。"
截至周五上午中段，Biogen股价小幅上涨超过1%，而Denali股价则下跌约5%。
两家公司于2020年夏季开始合作，通过一项价值超过10亿美元的现金和股权交易达成合作。
不到三年后，已有迹象表明Biogen对BIIB122的信心开始减弱。作为更广泛研究优先级调整的一部分，该公司决定放弃该药物的后期试验，原因是其复杂性和"漫长的"时间线。该研究原计划持续到2031年。
迈克尔·J·福克斯基金会首席任务官Todd Sherer在一份声明中表示，从Biogen和Denali现已失败的研究中"仍有许多值得学习的地方"。"药物开发是渐进式的，每项研究都推动了该领域对帕金森病生物学的理解，以及如何有效靶向这些通路——这是迈向未来疾病修饰疗法乃至最终治愈的关键步骤。"
Sherer补充道："重要的是，Denali继续在LRRK2相关帕金森病患者中评估这种疗法，这凸显了在帕金森病研究和治疗中，更加个性化、基于生物学的方法正变得越来越重要。"
编辑注：本报道已更新，纳入迈克尔·J·福克斯基金会的观点。
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