Capricor Therapeutics公司（纳斯达克代码：CAPR）近日就美国食品药品监督管理局（FDA）在其官网公开发布针对Deramiocel生物制剂许可申请（BLA）的完整回应信（CRL）一事发表官方声明。该细胞疗法正处于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的审批阶段。
尽管未提前获知FDA将公开CRL的决定，公司确认已收到7月发布的正式回复函。但值得注意的是，FDA尚未同步披露Capricor在收到CRL后立即提交的详细补充说明文件。该文件针对监管机构反馈进行了澄清，并提出了针对未决问题的解决方案。为保障公众知情权，公司决定通过官网投资者专栏公开该初步回复文件，供患者、家属及相关方查阅。
"在监管沟通中保持透明度对等待突破性疗法的DMD患者至关重要，"公司首席执行官Linda Marbán博士表示，"我们正与FDA密切协作解决现存问题，同时计划在收到第四季度HOPE-3试验顶线数据后，结合即将公布的Type A会议纪要，制定下一步监管策略。"
关于杜氏肌营养不良症（DMD）
DMD是一种X染色体遗传性肌肉萎缩症，因缺乏关键结构性蛋白dystrophin导致骨骼肌、呼吸肌及心肌进行性退化。美国约有15,000名患者，主要影响男性。心肌功能恶化引发的心力衰竭是该疾病的主要致死原因，目前尚无有效治愈手段。
关于Deramiocel（CAP-1002）
该疗法采用同种异体心脏球源细胞（CDCs），通过分泌外泌体调节巨噬细胞表型，在多项研究中显示出对心肌和骨骼肌功能的保护作用。作为首款获得FDA再生医学先进疗法（RMAT）、欧盟先进疗法药品（ATMP）认定的候选药物，其已取得孤儿药资格及罕见儿科疾病认定，潜在享有优先审评资格。
关于Capricor Therapeutics
该公司专注细胞及外泌体创新疗法研发，除Deramiocel外，其自主开发的StealthX™平台正在开展疫苗研发、寡核苷酸递送等前沿研究。目前正与日本Nippon Shinyaku公司合作推进Deramiocel在美国及日本的商业化进程（待监管批准）。
前瞻性声明
本公告包含关于临床试验规划、监管审评进程、产品上市预期等前瞻性陈述，受《1995年私人证券诉讼改革法案》保护。实际结果可能受临床试验进度、监管审批政策调整等重大影响，详细风险因素已披露于公司向美国证券交易委员会提交的10-K年报和10-Q季报。
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