FDA发布完整回应函
Capricor Therapeutics计划在2025年第三季度重新提交其BLA，以纳入正在进行的III期HOPE-3试验的数据，继续推进用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的适应症申请。
FDA建议Capricor请求召开会议，以确定潜在批准的下一步行动。
今日上午8:30（美国东部时间）将举行电话会议和网络直播。
SAN DIEGO, July 11, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) — Capricor Therapeutics（纳斯达克代码：CAPR）是一家致力于开发罕见疾病转化性细胞和外泌体疗法的生物技术公司，今日宣布已收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的主要细胞疗法候选药物Deramiocel的生物制剂许可申请（BLA）的完整回应函（CRL）。
在CRL中，FDA表示已完成对申请的审查，但目前无法批准该BLA，指出申请未满足法定的实质性有效性证据要求，并需要额外临床数据。CRL还提及申请的化学、制造和控制（CMC）部分中存在某些未决事项，其中大部分Capricor认为已在之前与FDA的沟通中进行了处理。然而，由于CRL发布时间的原因，这些材料未被FDA审查。FDA确认将在重新提交后重启审查流程。此外，该机构提供了公司请求召开类型A会议的机会，以讨论未来的路径。Capricor计划进一步与FDA沟通，以确定适当的下一步措施。
Capricor的Deramiocel BLA于2025年3月获得优先审查，并得到HOPE-2试验、其开放标签扩展（OLE）以及来自FDA资助数据集的自然史比较数据的支持。
“我们对FDA的这一决定感到惊讶。在整个过程中我们都遵循了他们的指导。在CRL发布之前，审查进展顺利，没有重大问题，包括成功的预许可检查和中期审查的完成，”Capricor首席执行官Linda Marbán博士表示。“Capricor计划提交III期HOPE-3临床试验的数据，以提供充分且良好对照研究的有效性额外证据。HOPE-3试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，共纳入104名患者，预计在2025年第三季度公布主要结果。我们认为，如果这些数据呈阳性，再加上我们现有的长期临床结果，显示心脏功能稳定、骨骼肌功能保存以及一致的安全性特征，可能有助于解决FDA提出的问题，用于治疗与DMD相关的心肌病。尽管这是FDA的一个意外决定，但我们仍致力于DMD患者群体，努力使Deramiocel通过审批流程。”
电话会议及网络直播
如需参加电话会议，请拨打1-800-717-1738（国内）或1-646-307-1865（国际），并参考会议ID：30613。参与者可使用上述号码拨入并与操作员通话，或点击Call me™链接以即时接入。如需通过网络直播参与，请点击此处访问实时流媒体。直播结束后将提供网络直播的回放，并可在公司网站上访问。
关于HOPE-3 III期试验
HOPE-3是一项III期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，包含两个队列，评估Deramiocel在DMD受试者中的安全性和有效性。符合条件的非行走和可行走男孩被随机分配，每三个月接受一次Deramiocel或安慰剂治疗，在研究第一年内共接受四次剂量。约104名符合条件的受试者已参与该双队列研究。有关此研究的更多信息，请访问（NCT05126758）。
关于杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种严重的X染色体连锁遗传病，其特征是进行性肌肉退化，影响骨骼肌、呼吸肌和心肌。它由缺乏功能性抗肌萎缩蛋白引起，该蛋白是肌肉细胞中的关键结构蛋白。DMD影响美国约15,000人，主要影响男孩。随着时间推移，心肌退化导致心肌病和心力衰竭，这是DMD患者死亡的主要原因。目前尚无治愈方法，治疗选择仍然有限。
关于Deramiocel
Deramiocel（CAP-1002）由异体心球来源细胞（CDCs）组成，这是一种罕见的心脏细胞群，在临床前和临床研究中已显示出对保存肌营养不良症（如DMD）中的心脏和骨骼肌功能具有强大的免疫调节和抗纤维化作用。CDC通过分泌称为外泌体的细胞外囊泡起作用，这些囊泡靶向巨噬细胞，并改变其表达谱，使其采用愈合性而非促炎性表型。CDC已在超过250篇同行评审的科学出版物中被研究，并已在多个临床试验中给予超过250名受试者。
Deramiocel已获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药认定，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。此外，它还获得了美国再生医学先进疗法（RMAT）认定、欧洲先进治疗药物产品（ATMP）认定，以及FDA授予的罕见儿科疾病认定，后者在获批后可能使Capricor有资格获得优先审评券。
关于Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics（纳斯达克代码：CAPR）是一家致力于开发创新性细胞和外泌体疗法以重新定义罕见疾病治疗格局的生物技术公司。我们的核心创新产品是领先的候选产品Deramiocel，这是一种源自心脏的异体细胞疗法。大量临床前和临床研究表明，Deramiocel在保护DMD等肌营养不良症患者的心脏和骨骼肌功能方面具有显著的免疫调节和抗纤维化作用。Deramiocel目前正处于晚期开发阶段，用于治疗杜氏肌营养不良症。Capricor还在利用其专有的StealthX™平台技术进行临床前开发，专注于疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子治疗剂的靶向递送，以潜在地治疗和预防多种疾病。在Capricor，我们致力于突破可能性的边界，为有需要的人群开辟变革性治疗方法的道路。欲了解更多信息，请访问capricor.com，并在Facebook、Instagram和Twitter上关注Capricor。