瑞士生物技术公司CRISPR Therapeutics（纳斯达克股票代码：CRSP）近日宣布，其备受期待的CTX320一期临床试验数据读出时间被推迟。CTX320是一款针对脂蛋白(a) [Lp(a)] 的体内基因编辑疗法，Lp(a) 是与中风等重大心血管不良事件相关的一个风险因素。
在周四的一份新闻稿中，CRISPR Therapeutics表示，目前正在进行的一项一期临床试验旨在靶向高Lp(a)水平患者中的LPA基因，且该试验正在招募患者，剂量探索也正在进行中。然而，该公司补充称，这项研究的数据更新预计将在2026年上半年发布。
今年5月，在发布2025年第一季度财报时，CRISPR Therapeutics曾表示，CTX320的数据读出时间定于2025年第二季度。公司将其时间表的调整归因于“一项战略性决策，以纳入Lp(a)相关领域不断涌现的研究见解”。
与此同时，CRISPR Therapeutics还披露了另一款在研疗法CTX310的一期临床试验数据读出结果。CTX310是一款针对高甘油三酯和低密度脂蛋白胆固醇（即“坏”胆固醇）患者的体内基因编辑疗法。
据公司介绍，CTX310通过靶向调控低密度脂蛋白（LDL）和甘油三酯（TG）水平的关键基因，分别实现了高达82%和86%的峰值降幅，且未观察到肝酶的显著变化。
CRISPR Therapeutics还指出，CTX310的首次人体试验显示，这种实验性疗法具有良好的耐受性和安全性。
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