研究人员发现了一种可能延缓阿尔茨海默病症状的方法。现在他们需要证明这一点。
杰克·海因里希斯拥抱他的妻子瑞秋·查夫金，他们在纽约家中谈论早期阿尔茨海默病。摄于2025年3月12日星期三。摄影：AP/Heather Khalifa
一项新的研究结果显示，一种实验性治疗方法似乎可以延缓某些遗传注定会在40多岁或50多岁患上阿尔茨海默病的人的症状。然而，这项正在进行的研究目前正受到特朗普政府资金延迟的影响。
这些初步结果——科学上的首次突破——在周三发表，尽管参与者担心政治因素可能会切断他们获得可能救命稻草的机会。
“这仍然是一项研究，但它给了我一段我从未预料到的生命延长。”纽约市的杰克·海因里希斯说。
现年50岁的海因里希斯已经参与这项研究超过十年，尽管他继承了导致其父亲和兄弟在同一年龄去世的阿尔茨海默病基因，但他仍然没有出现任何症状。
如果资金被切断，海因里希斯的药物剂量也会停止，“我们还有多少时间？”他的妻子瑞秋·查夫金问道。“这个试验就是生命。”
目前在美国销售的两种药物可以适度减缓早期阿尔茨海默病恶化的速度，通过清除大脑中的一个标志性物质——一种粘性的物质称为淀粉样蛋白。但直到现在，还没有迹象表明在症状出现前几年就清除淀粉样蛋白可能推迟疾病的发生。
由圣路易斯华盛顿大学领导的研究涉及一些家庭，这些家庭遗传了罕见的基因突变，几乎可以保证他们会在与患病亲属相同的年龄出现症状——这些信息有助于科学家判断治疗是否有效。
新的研究结果集中在22名接受淀粉样蛋白清除药物治疗时间最长的参与者身上，平均为八年。长期清除淀粉样蛋白将他们的症状发作风险降低了一半，研究人员在《柳叶刀神经病学》杂志上报告了这一发现。
尽管这项研究规模较小，但“它非常重要”，未参与该研究的西北大学神经科学家大卫·盖特表示。
现在，参与者已经从一种早期实验性药物转换为在美国批准使用的Leqembi静脉注射治疗，以试图回答下一个明显的问题。
“我们希望在未来五年内确定这种保护有多强，”华盛顿大学的兰德尔·贝特曼博士说，他负责主导遗传性阿尔茨海默病网络的研究，涉及这些罕见基因的家庭。“如果我们继续治疗他们，他们会不会出现阿尔茨海默病的症状？”
与此同时，贝特曼筹集资金开始这项确认性研究，同时寻求国立卫生研究院（NIH）的资助，但他的拨款因所需审查被取消而被推迟。这是数百万美元研究受阻的一个例子，因为NIH正在应对资金限制和大规模解雇问题。
同时，研究人员也在担心NIH是否会根据提名的新局长杰伊·巴塔查亚的话，将注意力从淀粉样蛋白研究上转移开。
“我认为我们在阿尔茨海默病方面进展不够的原因之一是NIH没有支持足够广泛的假设，”巴塔查亚对参议员们说，回应了其中一位参议员提到的早期科学不端行为的例子。
科学家们并不完全清楚阿尔茨海默病的确切原因，这是一种破坏思维的疾病，影响着近700万美国人，主要发生在晚年。很明显的是，在最初症状出现前至少二十年，大脑中就会发生无声的变化——而粘性淀粉样蛋白是一个主要贡献者。在某个时候，淀粉样蛋白的积累似乎会触发一种名为tau的蛋白质开始杀死神经元，从而导致认知能力下降。
目前正在测试针对tau的药物。研究人员还在研究其他因素，包括炎症、大脑的免疫细胞和某些病毒。
随着研究人员发现更多潜在的因素，NIH的关注范围扩大了。2013年，NIH的老化研究所资助了14项可能的阿尔茨海默病药物试验，其中超过三分之一的目标是淀粉样蛋白。到去年秋天，已经有68项药物试验，约18%的目标是淀粉样蛋白。
西北大学的盖特认为自己是那些“认为淀粉样蛋白不是一切”的科学家之一，但他表示没有什么能够否定淀粉样蛋白假说。他最近使用了从一个旧淀粉样蛋白研究中保存下来的大脑组织，了解了被称为小胶质细胞的免疫细胞如何清除这些斑块，然后帮助大脑愈合，这可能是改善当前温和疗法的线索。
目前，淀粉样蛋白显然在某种程度上是相关的，而携带阿尔茨海默病致病基因的家庭正在帮助回答一个对任何人来说都至关重要的问题：阻止淀粉样蛋白积聚真的能推迟症状吗？如果没有NIH的资金，贝特曼说，这个机会将会失去。
“这简直是疯了，”长期参与研究的朱恩·沃德说，她住在北卡罗来纳州阿什维尔附近，并计划让朋友们向立法者投诉。
沃德将在6月满64岁，身体健康，比她母亲出现症状时大两岁。“想到阿尔茨海默病可能不会成为我的死因，这真的很令人兴奋，”她说。
在纽约，海因里希斯说，他希望他的三岁儿子不会“经历我年轻时目睹父亲逐渐消失的那种压力和悲伤”。
“我们需要NIH不要政治化，”他的妻子查夫金补充道。“这只是关于让人们活着或让他们生活得更好。在这种情况下，是为了帮助我的丈夫生存。”
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