2025年第三季度临床试验综述：7月至9月
研发
随着2025年第三季度接近尾声，临床研究领域展现出大量有希望的数据、监管里程碑和战略合作。
从神经退行性疾病和肿瘤学到罕见病和再生医学等各个治疗领域，生物制药公司已经推进了新型机制、精准方法和以患者为中心的递送系统。本综述捕捉了塑造未来医学的最具说服力的临床试验进展。
阿尔茨海默病：Leqembi持续取得进展
卫材（Eisai）和渤健（Biogen）的lecanemab（Leqembi） 继续引领阿尔茨海默病创新。Clarity AD 3期开放标签扩展试验的四年数据显示出持续的认知益处，与自然疾病进展相比，CDR-SB评分降低了1.75分。值得注意的是，56%的低tau水平患者显示出改善，强化了早期干预的价值。安全性保持一致，ARIA（淀粉样蛋白相关影像学异常）发生率随时间下降。
此外，卫材公布了皮下自动注射剂型的数据，提供与静脉给药相当的疗效和增强的便利性。超过95%的参与者成功自行使用该设备，这种皮下自动注射选项可能会重新定义早期阿尔茨海默病患者的长期护理。监管势头持续，已在46个国家获得批准。
心血管代谢和肾脏创新：新前沿
Corteria Pharmaceuticals推进了两款首创CRF2激动剂——用于恶化性心力衰竭的COR-1167和用于肥胖相关心力衰竭的COR-1389。两个项目都显示出令人鼓舞的安全性和疗效信号，COR-1389与GLP-1激动剂联合使用时显示出额外的代谢益处。
与此同时，Eleva启动了CPV-104的1期试验，这是一种基于因子H的C3肾小球病疗法。凭借孤儿药认定和有希望的临床前数据，Eleva基于苔藓的生物制剂平台正在罕见肾脏和眼部疾病领域获得认可。
眼科和疼痛：局部疗法取得进展
Exonate的EXN407，一种局部SRPK1抑制剂，有望成为首个治疗糖尿病视网膜病变的眼药水疗法。在取得强劲的1b/2a期结果后，2b期试验计划于2026年初开始。
同样，OKYO Pharma的urcosimod在神经性角膜疼痛方面显示出显著疗效，75%的患者实现了超过80%的疼痛减轻。凭借快速通道认定和扩大获取计划，OKYO正在开创一个未被充分服务的适应症的治疗。
自身免疫和炎症性疾病：扩展选择
武田制药（Takeda）的zasocitinib（TAK-279） 在银屑病关节炎中展示了强大的疗效，而mezagitamab（TAK-079）在免疫性血小板减少症中显示出快速且持久的血小板反应。两个项目都在推进监管沟通，凸显了武田在免疫学领域的领导地位。
UCB的Bimzelx（bimekizumab） 在化脓性汗腺炎方面继续给人留下深刻印象，三年数据显示疾病控制和生活质量持续改善。该公司还报告了galvokimig在特应性皮炎方面的有希望的1/2a期结果，这是一种靶向IL-13、IL-17A和IL-17F的多特异性抗体。
精准精神病学和再生医学：范式转变
HMNC Brain Health的OLIVE试验 标志着精准精神病学的突破。BH-200（nelivaptan），一种血管加压素V1b拮抗剂，在基因定义的亚组中显示出快速而显著的抗抑郁效果。该试验验证了重度抑郁症中生物标志物指导的治疗，并为3期开发奠定了基础。
与此同时，Resolution Therapeutics为其再生巨噬细胞疗法试验中的首位患者用药，用于终末期肝病。RTX001经过IL-10和MMP-9 mRNA工程改造，代表了一种逆转纤维化和恢复肝功能的新型方法。
肿瘤学：靶向疗法和免疫调节
Genmab和艾伯维（AbbVie）的epcoritamab组合疗法 在滤泡性淋巴瘤中达到了双重主要终点，FDA优先审查正在进行中。此外，Transgene的个体化新抗原疫苗TG4050 在头颈癌中显示出两年100%的无病生存率，而再生元（Regeneron）的linvoseltamab 在高风险冒烟型多发性骨髓瘤中实现了100%的微小残留病阴性。
在实体瘤方面，Nxera Pharma和英国癌症研究中心（Cancer Research UK）启动了HTL0039732的2a期试验，这是一种EP4拮抗剂，与atezolizumab联合使用显示出早期疗效。而Citryll启动了CIT-013在类风湿关节炎中的2a期试验，靶向中性粒细胞胞外陷阱——一种新型炎症途径。
罕见病和儿科创新
CONNECTA Therapeutics获得EIC加速器资金支持，将CTH120（一种神经可塑性调节剂）推进到脆性X综合征的儿科试验中。凭借强劲的1期安全数据和可扩展的平台，CONNECTA有望解决多种神经发育障碍。
与此同时，Bioxodes报告了BIOX-101在脑内出血中的积极2a期数据，显示出血肿体积减少和恢复趋势改善。凭借孤儿药认定和2b期试验计划，BIOX-101可能成为首个治疗中风的同类疗法。
临床动力的一个季度
总体而言，2025年第三季度的特点是在各种治疗领域中临床进展、战略资金和监管参与。从阿尔茨海默病和抑郁症到癌症和罕见病，生物制药行业继续以精准、创新和以患者为中心的方式突破界限。随着这些项目进入关键试验和监管审查，变革性疗法的前景比以往任何时候都更接近。
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