DNA可能对心脏病负有重大责任。康涅狄格大学健康学院卡隆心脏中心(UConn Health’s Calhoun Cardiology Center)的心脏病专家特拉维斯·欣森(Travis Hinson)博士正致力于解决这一难题。
欣森博士正在主导一项突破性研究,运用基因工程技术,为携带遗传性心脏病基因的患者及其家族开发新型治疗方案。这类患者约占心脏病总数的5-10%,其病因既非心脏瓣膜缺陷也非血管阻塞,且现有治疗手段效果有限。
研究人员首先利用患者特异性细胞培育出"跳动的心脏模型",在实验室中进行基因剪辑治疗——精准切除缺陷DNA片段并替换为正常基因序列。目前该基因疗法已在类器官模型和小鼠实验中取得成功。
欣森博士表示:"我们的目标是五年内启动首次人体临床试验。"他同时指出,通过血液检测即可完成基因突变筛查,强调"遗传医学是新型预防医学"。该研究团队已发现该疗法对心力衰竭症状具有显著改善作用,特别针对那些不存在瓣膜泄漏或血管阻塞的患者。
这位心血管遗传学项目负责人指出,传统治疗方法存在显著局限性:"就像我们还处于医学的黑暗时代,用相同药物治疗所有患者并不奏效。"他特别强调基因突变会导致心肌功能减弱,并指出遗传信息的掌握可显著改善患者及其家族的健康管理。
康涅狄格大学医学院院长布鲁斯·梁(Bruce T. Liang)博士评价称,欣森团队的NIH资助研究项目和个性化心血管遗传诊疗方案,充分展现了该校在转化医学领域的领先地位。该校杰克逊实验室临时科学主任马克·亚当斯(Mark Adams)教授认为,这项研究正在彻底改变心脏病认知方式,通过基因编辑技术提前干预遗传缺陷,为心力衰竭治疗开辟新纪元。
据美国疾控中心数据,心力衰竭已影响超过700万美国人,仍是美国成年人首要死因。康涅狄格州更是心脏病高发区。欣森教授指出:"美国的心衰治疗长期采用通用方案,这种方法存在重大缺陷。我们的基因疗法精准填补了心血管医学的关键空白。"
这项研究目前已获得多项专利认证,欣森教授表示这是他毕生追求的医学梦想:"看到自己参与研发的疗法真正改善患者生命,这种成就感无可替代。"
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