齐维拉治疗公司公布支持米普利法®治疗尼曼匹克病C型的基础作用的积极新数据Zevra Therapeutics Presents Positive New Data Supporting Foundational Role of MIPLYFFA® (arimoclomol) for the Treatment of Niemann-Pick Disease Type C at the International Congress of Inborn Errors of Metabolism (ICIEM) | Taiwan News | Sep. 4, 2025 19:30

创新药物 / 来源:www.taiwannews.com.tw美国 - 英语2025-09-05 00:36:34 - 阅读时长2分钟 - 749字
本文报道齐维拉治疗公司于国际先天性代谢错误大会上公布米普利法®治疗尼曼匹克病C型的多项新数据,包括对6-24月龄儿童的首次研究结果、真实世界长期疗效验证,以及该药物通过激活溶酶体调控通路改善疾病病理的核心机制,并已获FDA批准。数据显示与服药依鲁司他同时转用米普利法的患者,年度疾病进展显著下降。
米普利法尼曼匹克病C型治疗数据TFEB/TFE3疗效安全性超敏反应胚胎毒性肌酐变化不良反应
齐维拉治疗公司公布支持米普利法®治疗尼曼匹克病C型的基础作用的积极新数据

齐维拉治疗公司(纳斯达克代码:ZVRA)在国际先天性代谢错误大会(ICIEM)上发布多项关于米普利法®(arimoclomol)治疗尼曼匹克病C型(NPC)的积极新数据。公司首席医学官Adrian Quartel博士指出,这些数据基于目前NPC领域最庞大的临床研究体系,特别展示了对2岁以下幼儿的治疗效果及安慰剂转用药患者的有效性。

核心数据亮点

  • 机制研究(BP-19):证实米普利法通过激活TFEB/TFE3转录因子,增强NPC1蛋白表达与加工,多途径干预疾病根本病因。
  • 疗效研究(P-264):与服药依鲁司他的患者中,从安慰剂转用米普利法的患者年疾病进展显著下降。
  • 儿科研究(P-261):对6-24月龄幼儿治疗长达36个月的数据显示良好耐受性,无新增安全性信号。
  • 真实世界研究(P-76):美国扩展用药计划长期结果验证了与III期临床一致的疗效和安全性。

米普利法®简介

该药于2024年9月获FDA批准,通过激活CLEAR基因网络治疗NPC。其作用机制包括上调TFEB/TFE3介导的溶酶体调控通路,减少未酯化胆固醇在溶酶体的堆积。III期试验显示与安慰剂相比,1年内通过NPC临床严重程度量表测量的疾病进展完全停止。目前全球已有超270名患者接受治疗,涵盖从2岁儿童到成人患者群体。欧洲药品管理局(EMA)正在审评其上市许可申请。

重要安全信息

  • 超敏反应:6%受试者出现荨麻疹和血管性水肿,需停药处理。
  • 胚胎毒性:动物研究显示对胎儿有害,建议育龄女性避孕。
  • 肌酐变化:治疗初期可能出现10-20%肌酐升高,但不影响肾小球功能。
  • 常见不良反应:上呼吸道感染(25%)、腹泻(18%)、体重下降(15%)。
  • 药物相互作用:作为OCT2抑制剂,需监控与其他药物的相互作用。

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