齐维拉治疗公司（纳斯达克代码：ZVRA）在国际先天性代谢错误大会（ICIEM）上发布多项关于米普利法®（arimoclomol）治疗尼曼匹克病C型（NPC）的积极新数据。公司首席医学官Adrian Quartel博士指出，这些数据基于目前NPC领域最庞大的临床研究体系，特别展示了对2岁以下幼儿的治疗效果及安慰剂转用药患者的有效性。
核心数据亮点
- 机制研究（BP-19）：证实米普利法通过激活TFEB/TFE3转录因子，增强NPC1蛋白表达与加工，多途径干预疾病根本病因。
- 疗效研究（P-264）：与服药依鲁司他的患者中，从安慰剂转用米普利法的患者年疾病进展显著下降。
- 儿科研究（P-261）：对6-24月龄幼儿治疗长达36个月的数据显示良好耐受性，无新增安全性信号。
- 真实世界研究（P-76）：美国扩展用药计划长期结果验证了与III期临床一致的疗效和安全性。
米普利法®简介
该药于2024年9月获FDA批准，通过激活CLEAR基因网络治疗NPC。其作用机制包括上调TFEB/TFE3介导的溶酶体调控通路，减少未酯化胆固醇在溶酶体的堆积。III期试验显示与安慰剂相比，1年内通过NPC临床严重程度量表测量的疾病进展完全停止。目前全球已有超270名患者接受治疗，涵盖从2岁儿童到成人患者群体。欧洲药品管理局（EMA）正在审评其上市许可申请。
重要安全信息
- 超敏反应：6%受试者出现荨麻疹和血管性水肿，需停药处理。
- 胚胎毒性：动物研究显示对胎儿有害，建议育龄女性避孕。
- 肌酐变化：治疗初期可能出现10-20%肌酐升高，但不影响肾小球功能。
- 常见不良反应：上呼吸道感染（25%）、腹泻（18%）、体重下降（15%）。
- 药物相互作用：作为OCT2抑制剂，需监控与其他药物的相互作用。
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