作者:Sneha S K
5月5日(路透社)——赛动基因公司(Cytokinetics)周二宣布,其研发的心脏病实验药物在晚期临床试验中显著改善了遗传性心脏疾病的症状,消息发布后公司股价上涨21%。
该公司正在测试的药物化学名为阿菲卡坦(aficamten),用于治疗非梗阻性肥厚型心肌病(nHCM)患者。该病症表现为心肌异常增厚但不阻碍血流。
该药物以Myqorzo为商品名,已于去年获批用于治疗梗阻性肥厚型心肌病患者。此类患者的心肌会异常增厚并形成阻碍,导致流向身体的血流减少。
首席执行官罗伯特·布卢姆在电话会议上表示:"鉴于nHCM领域存在未被满足的医疗需求,此次成果标志着该疾病治疗方向的重要转折点。"
在516人参与的临床试验中,与安慰剂相比,该药物通过36周的患者自评问卷显示,能有效改善心力衰竭症状如身体活动受限情况,并提升生活质量。
斯蒂弗尔证券分析师詹姆斯·康杜利斯表示:"虽然对主要效果数据可能存在讨论,但总体而言我们认为大方向是积极的。"
该药物在运动耐量和心脏功能方面也显示出显著改善,达到了研究的次要终点目标。
特鲁伊斯特证券分析师斯里克拉帕·德瓦拉孔达指出:"今日结果支持Myqorzo获批用于nHCM治疗,这可能进一步巩固其作为肥厚型心肌病首选疗法的地位,优于百时美施贵宝公司的卡姆佐斯(Camzyos)。"
百时美施贵宝公司的卡姆佐斯在去年进行的晚期临床试验中,未能显著改善非梗阻性肥厚型心肌病患者的运动功能和症状。
赛动基因表示未发现新的安全风险信号。公司计划分享更多数据,并将与美国食品药品监督管理局(FDA)及其他监管机构讨论试验结果。
正在开发肥厚型心肌病口服治疗药物的Edgewise Therapeutics公司股价上涨23%。分析师表示,此次试验结果证实了此类药物在nHCM治疗中的有效性。
(报道由班加罗尔Sneha S K撰写;Devika Syamnath编辑)
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