如今,针对新诊断多发性骨髓瘤患者的治疗选择比以往任何时候都更加高效,而且更多新疗法正在研发中。
新型药物方案、自体干细胞移植(ASCT)以及现代支持性治疗正在延长缓解期、改善生活质量并提高总体生存率。当在治疗初期采用最佳疗法时,整体治疗成功的可能性也随之提高。
那么,您应该从哪里开始呢?
治疗始于与医生的对话。首先,您需要了解自己是否属于50%适合接受自体干细胞移植(ASCT)的多发性骨髓瘤患者之一。无论是在治疗早期还是首次复发后进行,ASCT都与延长的缓解期和改善的无进展生存期相关。
然而,如果您不适合接受移植或选择不进行移植,这也没关系。尽管ASCT已被证明可以改善无进展生存期,但尚未明确显示出对总体生存期的显著益处。幸运的是,还有许多其他经批准的疗法在控制疾病和延长缓解期方面非常有效。
为了确定您对治疗的反应,需要考虑以下几个因素:
- 您的年龄和整体健康状况
- 已有的疾病,如糖尿病或心脏病
- 疾病分期(严重程度)
- 疾病症状,如骨痛
- 与高风险疾病相关的细胞遗传学异常(染色体变化)
- 治疗费用
- 您个人的治疗目标和风险承受能力
您的医生还可能会讨论参与临床试验的可能性。当然,这是自愿的,但可以让您接触到其他情况下无法获得的前沿治疗方法。请询问其利弊。
诱导治疗
新诊断多发性骨髓瘤的治疗分为三个阶段:诱导治疗、巩固治疗和维持治疗。
诱导治疗的目标是尽可能快速而安全地控制疾病,通常包括三种或四种不同类型药物的联合方案。四药方案被称为“四联方案”,三药方案被称为“三联方案”。
与旧疗法相比,三联和四联诱导方案实现了更高的缓解率,疾病缓解期和无进展生存期也更长。
美国食品药品监督管理局(FDA)已批准以下几种药物用于初始治疗:
- 蛋白酶体抑制剂,如硼替佐米(Velcade)和卡非佐米(Kyprolis)
- 免疫调节药物,如来那度胺(Revlimid)和沙利度胺
- 单克隆抗体,如达雷妥尤单抗(Darzalex)和伊沙妥昔单抗(Sarclisa)
- 烷化剂,如环磷酰胺
- 糖皮质激素,如地塞米松
四联方案
目前,标准诱导治疗中包含两种四联方案:适用于适合ASCT的多发性骨髓瘤患者的Dara-VRd方案,以及适用于不适合ASCT患者的Isa-VRd方案。
两种方案均是在包含硼替佐米、来那度胺和地塞米松的三联方案基础上,加入一种单克隆抗体——Dara-VRd中使用达雷妥尤单抗,Isa-VRd中使用伊沙妥昔单抗。
无论患者是否适合接受移植,这两种四联方案均可提供平均5至6年甚至更长时间的疾病控制,优于标准三联方案。
三联方案
对于无法承受四药方案更高毒性的患者,最常用的两种三联方案分别是硼替佐米联合来那度胺和地塞米松(VRd)以及达雷妥尤单抗联合来那度胺和地塞米松(DRd)。这两种三联方案在控制疾病和延长缓解期方面也非常有效。
“减量版”方案
对于一些老年患者,尤其是因多种合并症而体质虚弱的患者,最佳治疗方案可能是“VRd-lite”三联方案。VRd-lite使用标准VRd三联方案的较低剂量。
对于80岁以上且体质非常虚弱的患者,诱导治疗可能从双药“双联”方案甚至单药“单药治疗”开始。如果可能,在患者整体健康状况改善后,可逐步增加剂量并添加其他药物。
巩固治疗
这一治疗阶段的第二步旨在加深初始治疗反应,清除残留的骨髓瘤细胞,并延长缓解期。
对于未接受ASCT的患者,巩固治疗通常继续使用与诱导治疗相同的方案。对于接受早期ASCT(而非首次复发时的延迟ASCT)的患者,巩固治疗包括干细胞采集和移植。
维持治疗
在维持治疗阶段,通常使用一种或两种药物,如单独使用来那度胺或来那度胺联合达雷妥尤单抗,以防止复发,保持良好的生活质量,并延长生存期。维持治疗可以持续一段固定时间,也可以持续到首次复发为止。
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