美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，将分享有关该机构对细胞和基因疗法（CGT）的化学、制造和控制（CMC）要求采取灵活监管方法的信息。该机构的更灵活方法已帮助并预计将继续帮助加快产品开发，并将指导FDA在准备生物制品许可申请（BLA）提交时对开发策略的评估。
FDA专员马蒂·马卡里医学博士、公共卫生硕士（Marty Makary, M.D., M.P.H.）表示：“监管灵活性必须针对细胞和基因疗法量身定制。这些是常识性改革，将解决细胞和基因疗法的独特特性并促进更多创新。”
过去十年，FDA的生物制品评价与研究中心（CBER）已批准近50种细胞和基因疗法。这些疗法的变革潜力激发了患者社区的想象，并点燃了产品开发。
FDA生物制品评价与研究中心首席医疗和科学官兼主任文森特·普拉萨德医学博士、公共卫生硕士（Vinay Prasad, M.D., M.P.H.）表示：“产品开发商表现出极大热情，导致细胞和基因疗法申报呈爆炸式增长，其中许多针对未满足医疗需求的严重或危及生命的疾病。CBER热切希望利益相关者了解，我们在化学、制造和控制要求方面行使更大监管灵活性的有效性，促进了创新产品开发。”
CBER历史上对所有产品（包括小批量产品如细胞和基因疗法）有类似的CMC要求。细胞和基因疗法本质上是复杂的生物制品，通常为患者个性化定制，可能需要在特定时间限制下进行复杂制造。CBER利用其对细胞和基因疗法产品的日益增长的经验，识别并实施FDA法规允许的监管灵活性，以适应这些创新疗法的独特特性，同时通过适当的控制措施维持严格的质量标准。虽然长期以来一直努力帮助赞助商满足标准以确保产品安全、纯净和有效，但灵活性的应用对利益相关者来说并不总是完全清晰。
FDA生物制品评价与研究中心治疗产品办公室代理主任维贾伊·库马尔医学博士（Vijay Kumar, M.D.）表示：“CBER正在积极沟通先前针对特定细胞和基因疗法逐案应用的监管灵活性。通过广泛传达这些方法，我们旨在加快整个细胞和基因疗法领域的开发。无论赞助商与哪个CBER评审团队合作，了解哪些类型的监管灵活性在科学上可接受至关重要。”
鉴于过去十年见证的快速科学发展，消除阻碍加快产品开发的障碍和误解，对机构和政府来说都是高度优先事项。这些灵活性将使进展得以实现，同时不会损害FDA确保产品安全、纯净和有效的能 力，也不会削弱FDA对特定疗法和疾病背景的益处和风险的理解依赖。
今年6月，FDA举办了一场细胞和基因疗法圆桌会议，汇集顶尖专家讨论推进细胞和基因疗法领域，造福患者和创新者。
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