美国食品药品监督管理局(FDA)已批准罗培格干扰素α-2b-njft (Besremi)的预填充笔装置用于成人真性红细胞增多症(PV)患者。
该笔提供了一种相比目前可用的预填充注射器更方便的自我给药选择。根据药物开发商PharmaEssentia的新闻稿，该笔的商业上市预计将在未来几周内在美国推出。
罗培格干扰素α-2b最早于2021年11月获得FDA批准用于治疗成人PV患者。该笔装置不改变已批准的适应症或剂量；它为同一药物提供了替代给药方式。
Mount Sinai血液癌症和骨髓疾病卓越中心主任John Mascarenhas医学博士在新闻稿中表示："治疗一致性对管理PV至关重要，此装置通过简化自我给药和支持更好的依从性，有可能对患者生活产生积极的有意义的影响。"
罗培格干扰素α-2b最初的FDA批准基于哪些数据？
罗培格干扰素α-2b是一种长效单聚乙二醇化脯氨酸干扰素。该药物每2周皮下注射一次，长期维持期间可选择每4周一次。
2021年的批准基于1/2期PEGINVERA (NCT01193699)和3期PROUD-PV (NCT01949805)及CONTINUATION-PV (NCT02218047; CONTI-PV)研究的安全性数据以及PEGINVERA临床研究项目的疗效发现。
接受罗培格干扰素α-2b治疗7.5年后，61%的患者达到完全血液学反应，定义为血细胞比容水平低于45%且至少2个月无需放血治疗、血小板计数≤400×10⁹/L、白细胞计数≤10×10⁹/L以及正常脾脏大小。总计80%的患者基于客观实验室参数(不包括正常脾脏大小和血栓)经历了血液学反应。
PROUD-PV和CONTI-PV试验是如何设计的？
PROUD-PV及其扩展研究CONTI-PV是在欧洲48家诊所进行的开放标签、对照试验。合格患者为18岁或以上、根据世界卫生组织2008标准诊断为早期PV的患者。
患者以1:1的比例随机分配，接受每两周一次起始剂量为100μg的皮下罗培格干扰素α-2b，或起始日剂量为500mg的口服羟基脲，有选择在1年后加入CONTI-PV的选项。
PROUD-PV的主要目标是建立罗培格干扰素α-2b与羟基脲在12个月时完全血液学反应伴正常脾脏大小方面的非劣效性。CONTI-PV的共同主要终点是完全血液学反应伴脾脏大小正常化和改善疾病负担。
在PROUD-PV试验中，21%接受罗培格干扰素α-2b的患者(n = 26122)和28%接受标准治疗的患者(n = 34/123)达到了完全血液学反应的复合主要终点。在36个月时，试验组53%(n = 50)的患者达到了改善疾病负担的标准，而羟基脲组74名患者中有38%(n = 28)达到(P = 0.044)。PROUD-PV试验12个月时未达到脾脏标准的完全血液学反应率分别为43%和46%(P = 0.63)，而在CONTI-PV试验36个月时分别为71%和51%(P = 0.012)。
罗培格干扰素α-2b的安全性如何？
在支持批准数据的合并安全性人群中，最常见的毒性包括类流感症状、关节痛、疲劳、瘙痒、鼻咽炎和肌肉骨骼疼痛。严重不良反应包括尿路感染、短暂性脑缺血发作和抑郁症。
处方信息包含一个黑框警告，指出干扰素α产品可能导致或加重致命或危及生命的神经精神、自身免疫、缺血性和感染性疾病，患者应通过定期临床和实验室评估进行密切监测。
参考文献
- PharmaEssentia宣布FDA批准和美国上市BESREMi Pen (ropeginterferon alfa-2b-njft)用于真性红细胞增多症。新闻稿。PharmaEssentia。2026年6月26日。
- 美国FDA批准Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft)作为唯一用于成人真性红细胞增多症的干扰素。新闻稿。PharmaEssentia Corporation。2021年11月12日。
- Gisslinger H, Klade C, Georgiev P, et al. Ropeginterferon alfa-2b versus standard therapy for polycythaemia vera (PROUD-PV and CONTINUATION-PV): a randomised, non-inferiority, phase 3 trial and its extension study. Lancet Haematol. 2020;7(3):e196-e208.
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