美国食品药品监督管理局（FDA）通过2026年5月12日发布在《联邦公报》上的新公共案卷FDA-2026-N-4492，就未满足医疗需求的药物重新利用征求公众意见。该机构正在征集利益相关方关于识别具有令人信服的科学证据支持新用途但商业利益有限的FDA批准药物的反馈，意见征集截止日期为2026年7月13日。
关键要点
- FDA已开设公共案卷FDA-2026-N-4492，以收集关于将已批准药物重新利用于未满足医疗需求的意见，这些药物商业利益有限
- 已确定六个优先疾病领域：代谢性疾病、神经退行性疾病、女性健康（包括更年期）、男性健康（包括睾酮缺乏）、物质使用障碍和罕见疾病
- 意见必须于2026年7月13日前通过regulations.gov或邮寄至FDA案卷管理部门提交
- FDA寻求对三类候选药物的意见：具有充分证据、初步临床信号或有前景的临床前数据支持新治疗用途的药物
- 该倡议与FDA更广泛的策略相一致，旨在解决市场激励可能无法推动补充适应症开发的差距
FDA的药物重新利用倡议是什么？
2026年5月12日发布的《联邦公报》通知创建了一个公共案卷，以指导FDA的药物重新利用工作。药物重新利用（也称为药物再定位）是指基于现有安全性和有效性数据，为已批准药物寻找新用途。这种方法可以利用已知的安全性资料和已建立的制造流程，加快患者获得药物的途径。
该倡议针对那些寻求新用途但商业利益有限的药物。FDA了解市场激励并不总是与公共卫生需求相匹配，特别是对于影响较小患者群体或开发路径困难的治疗领域。
哪些疾病领域被优先考虑？
《联邦公报》通知确定了六个优先治疗领域，药物重新利用可以在这些领域解决重要的未满足医疗需求：
| 疾病类别 | 具体示例 | 理由 |
|---|---|---|
| 代谢性疾病 | 2型糖尿病并发症、代谢综合征 | 患病率高，仍存在治疗差距 |
| 神经退行性疾病 | 阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症(ALS) | 可用的疾病修饰疗法有限 |
| 女性健康状况 | 更年期症状、子宫内膜异位症 | 研究历史上投资不足 |
| 男性健康状况 | 睾酮缺乏、前列腺疾病 | 激素和泌尿健康方面存在未满足需求 |
| 物质使用障碍 | 阿片类药物使用障碍、酒精依赖 | 需要新方法应对的公共卫生危机 |
| 罕见疾病 | 影响少于20万美国人的孤儿病 | 高未满足需求，商业激励有限 |
FDA特别询问利益相关者这些领域是否是适当的优先事项，以及是否应考虑将其他疾病领域纳入重新利用倡议。
FDA正在寻求哪些类型的药物候选者？
该机构在其信息请求中概述了三类潜在的药物重新利用候选者。这些类别反映了不同水平的证据支持和发展准备程度：
场景一：新用途有强有力证据支持
已具有强有力科学证据支持新用途获益的药物，包括已发表的临床研究、真实世界数据或记录详尽的病例系列。这些候选者可能最接近提交补充申请。
场景二：早期临床信号
具有表明获益的早期临床数据但证据不足以支持补充申请的药物。这些药物可能需要更多临床研究，可能通过研究者主导的研究或公私合作伙伴关系进行。
场景三：有前景的实验室数据
具有有前景的实验室证据（细胞或动物研究）但尚未有临床证据支持所提议新用途的药物。这些代表需要临床开发的早期机会。
FDA正在向利益相关者提出哪些问题？
公共案卷包含四个供利益相关者提供意见的具体问题：
- 优先疾病领域： 利益相关者是否同意已确定的六个优先领域？FDA还应考虑哪些额外的疾病领域？
- 候选药物识别： 在这些疾病领域中，哪些特定药物显示出重新利用的潜力？什么证据支持其潜力？
- 创新方法： 哪些方法或机会可以促进新重新利用候选药物的识别？FDA如何更好地支持这些努力？
- 障碍与解决方案： 重新利用商业利益有限的药物存在哪些障碍？FDA或联邦合作伙伴可以采取什么行动来解决这些障碍？
为什么药物重新利用很重要？
与传统药物开发相比，药物重新利用具有优势。由于重新利用的药物已经通过了安全性测试并建立了制造流程，它们可以更快、更低成本地到达患者。FDA的药物重新利用资源页面指出，这种方法对于传统开发可能过于昂贵的疾病特别有效。
然而，商业激励有时无法支持重新利用，特别是当存在仿制药版本或潜在用途影响较小患者群体时。FDA的这一倡议旨在通过寻找有前景的候选药物并通过指导或合作研究帮助开发来填补这一缺口。
提交流程是什么？
利益相关者可以通过两条途径提交意见。首选通过regulations.gov提交电子意见，案卷编号为FDA-2026-N-4492。书面提交可邮寄至：案卷管理处（HFA-305），美国食品药品监督管理局，5630 Fishers Lane, Rm. 1061, Rockville, MD 20852。
意见征集期已从原定的2026年6月11日截止日期延长至2026年7月13日，以便为利益相关者提供更多时间提供意见。机密提交需要两份副本，并在每页顶部明确标记"机密"。
常见问题解答
FDA的药物重新利用倡议是什么？
FDA开设了公共案卷FDA-2026-N-4492，以收集利益相关方关于识别和重新利用具有有限商业利益但对未满足医疗需求具有令人信服科学证据的FDA批准药物的意见。
FDA为药物重新利用确定了哪些优先疾病领域？
FDA确定了六个优先疾病领域：代谢性疾病、神经退行性疾病、女性健康状况（包括更年期）、男性健康状况（包括睾酮缺乏）、物质使用障碍和罕见疾病。
利益相关者如何向FDA案卷提交意见？
利益相关者可以通过regulations.gov提交电子意见，案卷编号为FDA-2026-N-4492，或邮寄至FDA案卷管理处，地址为：5630 Fishers Lane, Rm. 1061, Rockville, MD 20852。意见截止日期为2026年7月13日。
FDA正在寻求哪些类型的药物候选者的意见？
FDA寻求对三类药物的意见：对新用途具有充分现有证据的药物、具有初步临床信号但证据不足的药物，以及具有有前景的临床前数据但尚无临床证据的药物。
主要信息来源
- FDA.《信息请求：药物重新利用以满足未满足医疗需求》.《联邦公报》. 2026年5月12日; 91 FR 2026-09366.
- Regulations.gov.案卷FDA-2026-N-4492:《药物重新利用以满足未满足医疗需求》. 2026年7月10日访问.
- FDA.《药物重新利用》. 药物. 2026年更新. 2026年7月10日访问.
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