关键要点：
- atacicept-vymj获得加速批准，用于治疗成人免疫球蛋白A肾病
- Trutakna是首个获批用于靶向治疗IgA肾病中BAFF和APRIL的药物
根据美国食品药品监督管理局(FDA)的新闻稿，FDA已授予atacicept-vymj加速批准，用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A(IgA)肾病成人患者的蛋白尿。
atacicept-vymj (商品名Trutakna，Vera Therapeutics公司生产)是首个获批用于靶向治疗免疫球蛋白A(IgA)肾病中B细胞活化因子(BAFF)和增殖诱导配体(APRIL)的药物。
此次批准基于ORIGIN 3临床试验中蛋白尿终点的预先指定中期分析结果。发表在2025年《新英格兰医学杂志》上的数据显示，随机分配接受每周150毫克atacicept-vymj注射的IgA肾病成人患者，其尿蛋白肌酐比从基线水平显著降低45.7%，而安慰剂组仅降低6.8%(组间降低的几何平均差值为41.8%；95%置信区间为28.9%-52.3%)。此外，与安慰剂相比，atacicept-vymj组在半乳糖缺乏IgA1(68.3%对2.9%；组间降低的几何平均差值为67.4%；95%置信区间为63.8%-70.6%)和血尿(81%对20.7%；比值比=19.1；95%置信区间为7.3-50)方面也显示出从基线水平的显著降低。研究人员表示，不良事件大多为轻度或中度，atacicept-vymj组发生率为59%，安慰剂组为50%。
ORIGIN 3研究者、Vera公司新闻稿中引用的Richard Lafayette医学博士、美国内科医师学会院士表示："我经常听到IgA肾病患者对未来充满不确定性，这反映了传统标准疗法下不良预后的高风险。Trutakna为患者及其肾病专科医生提供了一种令人兴奋的新治疗进展，它能抑制作用于B细胞的两个关键细胞因子BAFF和APRIL，而这正是IgA肾病病理生理学的源头。"
FDA对治疗IgA肾病的新药采用加速审批路径，要求药物在9个月内显示出蛋白尿减少的效果。通过此路径获批的药物，当2年估算肾小球滤过率(eGFR)数据可用时，有资格获得完全批准。
atacicept-vymj的获批意味着，目前在美国已有两种非免疫抑制疗法和四种免疫疗法获批用于降低有快速进展风险的原发性IgA肾病成人患者的蛋白尿。所有这些疗法都是在过去5年内获批的，且治疗药物研发管线非常丰富。
"[现在]是令人振奋的时期，atacicept的数据完美地增添了我们能够为IgA肾病患者提供高效治疗的动力。"Lafayette告诉Healio。
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