赛诺菲的Wayrilz目前正在接受中国和欧洲药品监管机构对免疫性血小板减少症（ITP）的审批。来源：Below the Sky/Shutterstock.com
2025年9月1日，GlobalData旗下Pharmaceutical Technology报道显示，赛诺菲的口服可逆性布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Wayrilz（rilzabrutinib）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗既往治疗反应不足的成人持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者。
该药物在LUNA 3 III期试验中达成主要和次要终点目标，试验数据显示其能有效维持血小板计数并缓解ITP相关症状。研究对比了202名成人患者的治疗效果与安慰剂组，结果显示：
- 治疗组64%受试者在第12周达到血小板反应
- 安慰剂组32%受试者达到血小板反应
- 第25周治疗组显示持久血小板反应（p<0.0001）
- 治疗组达到首次血小板反应时间更短（p<0.0001）
- 治疗组血小板反应持续时间更长（p=0.0003）
赛诺菲特药护理部负责人兼执行副总裁Brian Foard表示："基于独特的分子机制，Wayrilz有望成为对既往治疗无应答ITP患者的新选择。其多免疫调节作用可针对ITP关键发病机制，这体现了赛诺菲持续开发创新疗法的承诺。"
目前该药物已在阿联酋获批相同适应症，并获得欧洲药品管理局针对IgG4相关疾病（IgG4-RD）的孤儿药资格认定。其分子结构通过赛诺菲专有的TAILORED COVALENCY技术平台开发，实现了对BTK靶点的选择性抑制。
【全文结束】
